Nature：降脂药有望治疗软骨发育不全

yinfuhua

Nature：降脂药有望治疗软骨发育不全
6 V$ l. X( T% |/ v7 K: G2014-09-21 1 来源：生物360 作者：koo 6 u) z9 `) |7 o2 v" E7 n, r

6 H2 `7 w7 }3 h% }软骨发育不全是最常见的一种先天性侏儒症。日本京都大学日前宣布，其研究小组利用该病患者的皮肤细胞制作出诱导多功能干细胞（iPS细胞）后，使用降脂药斯达汀能促进其分化为软骨细胞。这一发现有望开发出治疗软骨发育不全的新方法。
& ^' T% K8 z6 Y* l" a: g6 R' fiPS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，其功能与胚胎干细胞类似，能发育成多种组织和器官。3 e% z9 z; t( w+ i8 t( `" Z# M9 p
软骨发育不全是一种难治之症，基因异常导致软骨无法发育，每2万至4万新生儿中就有一例患者。由于难以从患者体内采集软骨，所以无法开展详细调查，也没有根本的治疗药物。2 A9 S0 u# P% @% F0 t+ ]
京都大学iPS研究所教授妻木范行率领的研究小组，利用一名新生儿和两名成人软骨发育不全患者的皮肤细胞制作出iPS细胞后，发现即使添加能使其分化为软骨细胞的蛋白质，也只能得到异常的细胞，再现了软骨发育不全的特征。
2 u, C& ~) C/ C4 R7 ^5 M! b此后，研究小组在将iPS细胞培育成软骨细胞的过程中，尝试添加10多种已被报告能促进软骨生长的药物，结果发现降脂药斯达汀能最有效地促使iPS细胞分化为正常的软骨细胞。
4 U7 Q4 n% x2 t( \* }* m( _6 _患有软骨发育不全的实验鼠出生3天至2周后，研究小组向其腹部直接注射斯达汀，结果显示这种实验鼠的软骨也能正常成长。; {0 O8 T+ E/ d; |0 Y" F: f" O
研究小组认为，软骨发育不全是分解软骨的蛋白质——成纤维细胞生长因子受体3过量增加导致的，而斯达汀能遏制这种蛋白质发挥作用。! N. M+ r1 }4 F6 X- B
研究小组准备在1年至2年后开展临床试验，确定用药量及用药方法。不过研究小组警告说，服用现在市场上销售的斯达汀不仅无法取得效果，副作用的危险也很高，所以绝不要私自服用。相关论文已刊登在最新一期英国《自然》杂志上。( O% K5 U  m0 @4 B
原文检索：
5 t/ k/ V+ o. cAkihiro Yamashita, Miho Morioka, Hiromi Kishi, Takeshi Kimura, Yasuhito Yahara, Minoru Okada, Kaori Fujita, Hideaki Sawai, Shiro Ikegawa & Noriyuki Tsumaki. Statin treatment rescues FGFR3 skeletal dysplasia phenotypes. Nature, 17 September 2014; doi:10.1038/nature13775
1 j+ B/ V6 B& u9 n' k' b0 D9 o% v( R  w