干细胞基因移植??

WeiTing

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7 `1 O1 F: @7 ?! OMLD全球成功治疗首例！; M  k* ?3 ]% W5 W# e
罹患罕见疾病MLD「异染性脑白质退化症」，导致明明18岁的少女，却退化到只有5岁小朋友的智力。在9月中带着润润前往中国深圳，进行最新的干细胞基因移植手术。经过了将近2个月的挨针，手术终于成功，在11月初回到台湾，成为全球MLD首例发病后治疗成功的案例。
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4 s; y+ p7 \* @! K) N请问:
. ]: m/ `' D" X% A1. 干细胞基因移植?  = 使用"基因修改"的干细胞吗?
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2. 干细胞? 来源: 骨髓间充质干细胞? 还是 脐带血干细胞? 7 m1 w  P0 P2 J# R3 I3 [6 p

% G5 z/ L8 U9 J3. 中国深圳? = 北科?

yaoguanping

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一、干细胞基因移植= 干细胞进行基因修饰（深加工干细胞，激活干细胞治疗潜能）。3 K5 ^) L1 X% F0 [, P- m- ?" m; G
二、目前脐血干细胞移植稍成熟一些，造血干细胞丰度较高，且较原始。
9 Y2 ~, Q* y  l( W/ \0 _+ S三、干细胞移植后发挥功能，我个人觉得主要还是干细胞旁分泌的细胞因子发挥作用。（MSC分泌免疫调节因子而减少排斥反应和修复神经组织，HSCs分泌因子而改善白细胞中芳基硫酯酶A活性偏低的情况）。2 U: |2 @5 }4 V) U" D. n
四、干细胞移植后细胞因子激活未知途径信号通路，或者激活自身神经干细胞而增殖，发挥修复作用。
- Q1 G  U9 `$ u& [7 r- `五、干细胞移植后定值脑微环境中自身诱导分化成损伤的神经组织。& G# M# I7 c+ \
六、总之，干细胞移植后对该种病及该患者效果可以，但不一定其他病人病种有效，未知的领域太多，值得探索的东西还比较多，具体如何发挥疗效，机制不清，值得深入研究。

zhangzhenhuayy

你提的那些问题我也想知道，因为网站上查到的信息不太详细。我个人觉得可能是间充质干细胞和造血干细胞共同移植，进过基因修饰的造血干细胞移植后能改善白细胞中芳基硫酯酶A活性偏低的情况，而间充质干细胞又能起到修复神经组织，降低免疫排斥反应的过程。