干细胞基因移植??

WeiTing

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MLD全球成功治疗首例！( R2 d0 h7 y+ |; q, P6 L3 [
罹患罕见疾病MLD「异染性脑白质退化症」，导致明明18岁的少女，却退化到只有5岁小朋友的智力。在9月中带着润润前往中国深圳，进行最新的干细胞基因移植手术。经过了将近2个月的挨针，手术终于成功，在11月初回到台湾，成为全球MLD首例发病后治疗成功的案例。% Y5 O) J, ^6 g+ i2 B4 t
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请问:
7 B' o8 U; R: p, ?* U! `- c1 _1. 干细胞基因移植?  = 使用"基因修改"的干细胞吗?
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2. 干细胞? 来源: 骨髓间充质干细胞? 还是 脐带血干细胞?
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3. 中国深圳? = 北科?

zhangzhenhuayy

你提的那些问题我也想知道，因为网站上查到的信息不太详细。我个人觉得可能是间充质干细胞和造血干细胞共同移植，进过基因修饰的造血干细胞移植后能改善白细胞中芳基硫酯酶A活性偏低的情况，而间充质干细胞又能起到修复神经组织，降低免疫排斥反应的过程。

yaoguanping

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一、干细胞基因移植= 干细胞进行基因修饰（深加工干细胞，激活干细胞治疗潜能）。& N* D) _2 C7 x# m( E$ e
二、目前脐血干细胞移植稍成熟一些，造血干细胞丰度较高，且较原始。
% R2 |% R/ M: ]+ }- Q" _三、干细胞移植后发挥功能，我个人觉得主要还是干细胞旁分泌的细胞因子发挥作用。（MSC分泌免疫调节因子而减少排斥反应和修复神经组织，HSCs分泌因子而改善白细胞中芳基硫酯酶A活性偏低的情况）。
0 G! t3 k2 G4 v4 _- ~) R: b) w四、干细胞移植后细胞因子激活未知途径信号通路，或者激活自身神经干细胞而增殖，发挥修复作用。* |4 X' }3 O; f/ o
五、干细胞移植后定值脑微环境中自身诱导分化成损伤的神经组织。
/ u. a! i6 \% b7 x5 K六、总之，干细胞移植后对该种病及该患者效果可以，但不一定其他病人病种有效，未知的领域太多，值得探索的东西还比较多，具体如何发挥疗效，机制不清，值得深入研究。