关于Crispr/cas9的问题

wmzam2015

怎么说呢。 如果一个人他有显性的遗传疾病，他又不希望自己将来的孩子有，则可以通过Crispr/cas9技术改造精子，卵子（卵子体外培养好像现在的技术还达不到），或受精卵。这是细胞层面的技术，大家都好理解。我认为这是最易实现的，genetic modified 的进化人种将来一定会有，技术上不会很难，5年内暗暗的做，50年后可以光明正大的做。为什么？ 因为仅一个地球，因为污染，后面大家自己填——————。99%的科幻片都可以实现！
% E2 T3 v# \4 ~4 n5 r说远了。
6 e' M; Y. g: @& U( P对一个人体，human body来说，如果他有血液病，如镰刀贫血，或白细胞癌症，但他没有适合异体移植供体，那可以通过获得他的造血干细胞，Crispr/cas9改造，培养，病人清髓再把改造后的干细胞移植回去。这也是细胞层面的技术，大家都也好理解，而且是体外操作，通过全基因测序即可评估改造后的细胞的安全性。1 H! i; L" g- A! {* o" Y$ w- A7 w8 T
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另一个简单例子： HBV病人，肝脏细胞中有cccDNA，要去除，怎么办？ Crispr/cas9技术（RNA也好，蛋白也好，病毒载体也好）需要通过delivery的手段尽可能的靶向到病人的肝脏细胞，还要保证 off taget的安全性, 我想现在没人敢保证，当然 只结合不剪切的Crispr/cas9衍生技术安全性更好，但仅起到转录调节作用。我想在确保安全性和delivery效率（如GalNAc）的条件下，cccDNA会被全部降解的。这是体内的治疗，我想5年或10年内都不会出现。
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wmzam2015

thinktank 发表于 2015-4-3 14:29
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. [: {! L& x# @* O/ e9 ?; |谢谢你的回复，看来你对这方面很有了解，我想再请教个问题，就是如果某个病人患了心 ...

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病人心肌肥大的疾病，我不是很了解。但疾病的分子机理的是很重要：如某个基因突变导致某蛋白表达增多、减少，或突变产生了无功能蛋白、或毒性蛋白。这蛋白的过多表达细胞是仅在心肌，还是其他细胞也有，通过循环到达心肌然后致病。如蛋白缺失而致病，是否通过对病人注射这种蛋白来治疗会更简单些？实际上，同为突变，但致病机理不同，其治疗手段也不同。如有简单方案可用，千万不要选择复杂方案。
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你的描述理论上可行。类似的有公司（Cardio3 BioSciences）在做临床了（三期），但约有不同，这是现在的技术可以达到的。他们是取hmsc，通过诱导生成Cardiopoietic cell（个人理解为心脏祖细胞），然后注射到心肌中，然后Cardiopoietic cell会修复受损组织。
" l& L$ k: ?3 K+ t. c* u链接如下：http://www.c3bs.com/en/cardiopoiesis-platform。
% N) D3 {6 A9 E6 z如果Cardio3 BioSciences的技术真实可行的话，我想你的方案可以改为用病人自体hmsc，Crispr/cas9改造，诱导为心肌前细胞，然后注射到心脏中。" N4 l+ k4 m; ~4 c9 g( J