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本帖最后由 marrowstem 于 2017-11-15 08:50 编辑 ; D" Q0 G# R- I; F
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* {4 ~/ W9 m( {# x e+ | 85%的ALL儿童患者在经历两年的标准化疗之后可以被治愈,但有15%的患者即使使用最高强度的化疗方案也依然无法缓解病情。一开始Emily的医生以为她患的只是普通的白血病,但在疾病复发之后医生意识到她的ALL并没那么容易治疗。1 {: c: q$ b" b' Q# w
Emily的父母对她下一步治疗方案的制定感到万分忧虑,他们决定咨询其他医生的意见。而费城儿童医院的Rheingold医生给出的治疗建议与Emily当时的主治医生一致:希望Emily能够进行下一轮更高强度的化疗。但Rheingold医生同时也说,如果他们想选择其他治疗方案的话她也能够帮助他们。
( d6 p( |, S7 F2 g5 ~8 } Emily的父母接受了他们的建议进行了化疗。但仅仅4个月之后Emily就出现第二次复发,并且病情迅速恶化。此时Emily的父母意识到他们必须更换主治医生,并寻找不同于普通化疗的、更加前沿的治疗手段。在确定无法进行骨髓移植之后费城儿童医院给出的建议是参加一项CAR-T疗法的临床试验。该疗法需要对T细胞进行基因改造使其能够识别CD19,在体外培养完成的T细胞回输至体内之后使这些T细胞能够识别B细胞表面的CD19,从而引发杀灭癌变B细胞的免疫反应。
5 s1 Y2 {. {+ e o7 y9 w 在此之前已有3位成年病人被招募进入该临床试验,而且这几位患者对该疗法的响应非常好。但儿童患者对CAR-T疗法的效果如何却没有人知道。在与费城儿童医院的Rheingold和Stephan Grupp医生交流之后Emily的父母决定冒险让她参与该临床试验。如果这一次不成功,Emily大概就只剩下几个月的生命了。9 C* f" ^" E8 p! ]
4周之后Emily的T细胞制备完毕。2012年4月17日,Emily成为第一个接受T细胞疗法治疗的儿科患者。Grupp医生计划分三次将CAR-T细胞输入她体内。在初次输入10%的T细胞之后的第二天Emily接受了第二次治疗,这一次医生向她体内输入了30%的CAR-T细胞。9 C! b4 m _& f1 h! E& R; Z- s
Grupp医生说在回输T细胞的几天后Emily可能会产生类似流感的症状,之前的三位病人也产生了同样的反应。但令人意想不到的是,Emily的症状却比医生预想的要严重的多。) c9 V. ?8 R/ f {+ Q2 u
2012年4月18日,Emily接受了第二次治疗之后在父母的陪伴下开心的回到家中。晚上的时候Emily的心情特别好,还一直缠着她父亲Tom,想骑在他背上玩骑大马。但到了半夜,Emily忽然开始发烧。她的父母迅速将她送到费城儿童医院的急诊。之后医院迅速召集了多名医生机体会诊,而此时Tom站在一旁,看着自己的女儿手腕、大腿动脉以及颈动脉被切开,并插入17根IV管以维持她的生命。8 T, A5 \+ d7 K. N2 g( b2 X" ^# P
医生对Emily的父母说他们从未见过并且如此病重的病人,Emily大概挺不过这一晚了。虽然他们很清楚Emily的病情是由输入的T细胞导致的,但并不清楚她的体内到底发生了什么变化。Emily的妈妈坐在她的床边,安静的看着床边的呼吸机,她坚信不可能就这样结束,绝不可能。3 H- |$ k2 v" x, y, C, z
此时Carl June的医护团队也没有放弃,加紧进行另一次血液检查以明确Emily体内的免疫反应。检查结果令医生们感到非常诧异,Emily体内的IL-6高出正常值近一千倍。医生们推测IL-6正是导致Emily病情如此严重的原因。幸运的是Carl知道如何应对,他的女儿因患有类风湿正在使用一款IL-6抑制剂tocilizumab。虽然tocilizumab从未被用于癌症患者的治疗,疗效和安全性难以保证,但即使用了tocilizumab,Emily的病情也没办法更糟糕了。! f# w6 p$ a9 p. t2 O" Z8 q
在Emily的治疗过程中,确实有极大的运气和偶然因素存在。在Grupp给Emily使用了tocilizumab之后,Emily的反应简直令人难以置信。ICU的医护人员说,他们从来没有见过如此病重的人能够在如此短的时间内快速恢复,几个小时内Emily的病情便迅速缓解。5 m2 \" s' V' x4 I7 ]
一周之后Emily在她7岁生日的那天醒来。重症监护室的医护人员为她唱起了生日快乐歌。虽然闯过了鬼门关,但医生们依然不知道回输的T细胞是不是能够对她的癌症产生作用。
2 o1 S) T, K0 o8 G( O, f 3周之后,医生们对Emily进行了骨髓检查,结果是阴性,Emily的白血病消失了。Grupp医生说,是CAR-T疗法救了Emily,但同时Emily也拯救了CAR-T疗法,如果Emily去世的话大概CAR-T疗法也不会存在了。直到现在Emily的ALL依然没有复发。2015年1月27日,Emily的父母与Emily共同成立了Emily Whitehead基金以支持儿科癌症的研究。
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