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本帖最后由 marrowstem 于 2017-11-15 08:46 编辑
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) r* V, _# m! v1 y( `4 m 1989年的时候,4岁的Ashanti DeSilva已经奄奄一息。她被诊断患有ADA-SCID。和所有重症联合免疫缺陷症的患者一样,Ashanti的免疫功能几乎全部丧失。对于Ashanti来说,这个世界似乎总是充满恶意,与别人的每一次接触,触摸每一件东西都有可能引发致命的感染。从出生起,她一直经受感染的折磨,到四岁的时候她身高体重只有两岁儿童的水平。
- I/ B7 S; x) j6 A ADA-SCID的标准疗法是注射一种人工合成的腺苷脱氨酶PEG-ADA。虽然刚开始注射的时候药物的疗效会非常好,但腺苷脱氨酶注射疗法通常会渐渐失效。Ashanti两岁的时候开始使用该药物,到了四岁的时候药物已经不起作用了。在被告知无法进行骨髓移植之后,她的父母陷入了绝望。在这之后,Ashanti的父母遇见了计划进行基因疗法临床试验的Anderson。, U% q% S. N2 r l, s( ^
基因疗法确实存在风险,但Ashanti已经别无选择。1990年9月,Anderson和同事开始对Ashanti进行基因治疗。在长达12天的治疗周期中,他们首先从DeSilva体内抽取血液,提取其中的淋巴细胞,然后利用改造后的MoMLV将功能正常的ADA基因插入这些细胞的基因组中。9月14日,医生们把这些细胞回输到Ashanti体内。
: d! ?; I4 [; c- ?$ c; z, Z 基因疗法的目的与骨髓移植大致相同,但基因疗法的优势是不会产生免疫排斥反应。Ashanti这次治疗的效果非常显著,六个月后,她的T细胞水平就恢复了正常值,之后她的健康状况也越来越好。几年之后,她终于可以像其他孩子一样上学了。终于,她可以和其他小朋友玩耍,可以有一个相对正常的童年了。
3 A. {; e: U* E7 c 但Ashanti并没有被治愈,她仍然需要使用低剂量的PEG-ADA。尽管如此,这一次的基因治疗验证了基因疗法的潜力:我们可以通过对基因组缺陷进行改造来治疗遗传病。随着Ashanti治疗的成功,基因疗法也迎来了期盼已久的春天。
! J/ ~, y3 X3 c( n- q 1991年另一位患有重症联合免疫缺陷症的11岁女孩Cindy Kisik在同一家医院接受了Anderson医生团队的基因治疗。1992年底,美国密歇根大学医学中心的James Wilson医生宣布,他的团队成功治疗了一名患有家族性高胆固醇血症 (familial hypercholesterolemia) 的29岁女性。, W. Y. r' ?, b. Z
自1990年开始,全世界有数百个实验室加入到了基因疗法的队伍之中。有超过4000位病人参与了大约500个临床试验。而该领域的基础研究也显示基因疗法有可能被用来治愈糖尿病,镰刀细胞贫血,以及多种类型的癌症,甚至可能用来扩张堵塞的动脉。而动物实验也表明基因疗法有可能提高实验动物的活动能力,因此有人也提议用基因疗法来提高运动员的竞技能力。" ?, {( W p+ ^" u- \* h
这是一场医学的狂欢,也可以说是一场闹剧。然而接下来等待他们的,却是不折不扣的悲剧。在经历了将近十年的兴盛之后,一盆冷水浇灭了基因疗法炽热的火焰。3 r* e/ T: U! |& G; S7 t. q9 P
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