开年重磅：张锋的基因编辑公司Editas要上市了

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开年重磅：张锋的基因编辑公司Editas要上市了1 X* z+ S5 e4 B- y( Z) {2 _
来源：奇点网 / 作者： / 2016-01-06
( C8 ~: P( Q' k: [1 w" B; \2016年1月4日，美国证券交易委员会（Securities and Exchange Commission）对外公布了一条重磅消息，Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请（S-1文件）。这意味着，仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司。从S-1文件来看，Editas计划募集1亿美元，其中1500~2000万美元用于LCA10项目的临床前和临床试验，2200万美元用于与Juno Therapeutics合作项目的癌症治疗临床前研究。
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Editas由张锋和Jennifer Doudna创立于2013年11月，两位创始人均为CRISPR的早期发明人。该公司在创立之初名字为Gengine，后来更名为Editas，本次上市之后，股票代码为：EDIT。
* c4 a1 ?+ v# H4 F在Editas提交的上市申请书中，Editas详细的介绍了自身的财务状况、战略方向、面临的风险等信息。下面是Editas情况的简介，更加详细的资料可以访问美国证券交易委员会公布的网页链接。
9 Z, c  I- L( v. x作为一家较早进入基因编辑领域的公司，其创始人又都为CRISPR的发明人，因此Editas在创立之初就受到了各界的关注。2013年11月25日获得4300万美元A轮投资，投资方为Flagship Ventures等；2015年8月10日获得1.2亿美元的B轮融资，由Boris Nikolic领投，Google Ventures等跟投。据sec公布的文件，截止2015年9月，Editas已经累计损失7500万美元，目前公司仍保有1.55亿美元现金。  x. \7 I2 @# \, t6 U  d
目前Editas的主要股东为Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和Deerfield（共计5.8%）。" S1 C% A  M+ I+ d; S1 [
经过两年时间的发展，Editas已经建立了完整的基因编辑平台，从药物的设计到开发，都有标准的流程。目前Editas的基因编辑平台具备：一，升级改造基因编辑工具的能力；二，药物递送的能力；三，精确控制特异性编辑的能力；四，定向编辑能力。) }8 W& B; z8 w0 I
据S-1报告介绍，Editas的战略目标是建立成为一个开发全新的基因药物，治疗大量基因导致的遗传性疾病的公司。具体包括以下六个方面。一，成为优秀的基因组药物公司；二，快速严谨的加强治疗方案，以满足患者的需求；三，完善基因编辑工具，使其可以修复任何基因损伤；四，加快基因组编辑基础科学研究；五，通过与其他公司合作，高效利用基因编辑的所有潜能；六，商业化研发成果，使患者能用上新药。4 C- n3 I+ B: M) ^8 R" |- ~
  
: [" ]# d' a) \$ w- Z* A目前，除了2015年11月3日，Katrine Bosley在剑桥大学召开的EmTech大会上宣布，2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病（Leber congenital amaurosis，LCA；一种遗传性视力衰退疾病）的人体实验之外，Editas还计划治疗Usher syndrome 2a和herpes simplex 1相关的感染性眼盲等疾病，这两种疾病在美国每年新发病例为35000人。# p& p4 n/ i/ Z$ l$ F
此外，Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。& J" [5 e5 o/ y- s. ^' ~4 a1 @
如果Editas研发的新药能够顺利的获得FDA的上市批准，它除了要支付技术授权费之外，还要额外为每款上市的产品付给Broad研究所和哈佛大学1480万美元的费用，如果销售额超过了预先设定的界限，支付的使用费会升高到5400万美元。但是如果上市的产品是用于治疗超级罕见病，这笔费用会相应的降低。
! e! }' l" L3 R) f: R2 W8 F# d1 C尽管CRISPR基因编辑技术近几年风光无限、争议无限，甚至一度被笼罩了“救世主”和“恶魔”的光环。但是，要把一项技术踏踏实实的落地，面对的困难还是非常多的。Editas在上市申请书中也全面的分析了公司和投资人可能面临的风险。主要有以下几点：
: e* V2 |! I) ]$ C' q; P( c0 f& h一，专利问题。这个问题从CRISPR技术问世那一天起就成为了舆论争执的焦点。尽管美国专利局在2014年授予了张锋第一个基因编辑技术专利，但是这并不代表其他人不能申请。Editas坦承，如果失去了专利的保护，或者其他的专利不能顺利的延伸，Editas的发展将受到很大的威胁。另外Editas的创始人之一Jennifer Doudna还是另外一家CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences的创始人，Caribou目前也获得了Doudna工作单位的技术授权，Intellia Therapeutics又获得了Caribou的技术使用授权。CRISPR Therapeutics基因编辑公司也从基因编辑发明人Emmanuelle Charpentier处获得授权。目前，Editas的发展实际上是受到其他三家公司的威胁的。% |6 h3 p9 w/ p1 x) L& o
二，基因编辑技术多样性的威胁。实际上目前的基因编辑技术有很多种，仅仅是CRISPR就有Cas9和Cpf1之分，当然不排除还会有新的、更好的发现。这种技术上的革新对CRISPR基因编辑公司的威胁才是最大的。一旦发现另外一种比CRISPR-Cas9组合更强大的基因编辑工具，比如CRISPR-Cpf1，Editas的发展就会受到严重的威胁。Editas目前还没有获得使用创始人张锋今年发现的新型基因编辑工具Cpf1的授权。4 s% A/ G0 p6 |9 I+ T
三，公众的负面情绪。在我们对技术理解的不够深刻，技术本身也不够成熟时，使用该技术做伦理不允许的事情，往往会给技术带来灭顶之灾。从CRISPR诞生那一天起，“定制婴儿”的质疑就一直伴随着它。媒体的大幅报道目前已经引起了公众对CRISPR基因编辑的恐慌。舆论的压力，显然不利于Editas的发展。
* O4 m4 w% a; c- b/ n四，政府的监管。由于CRISPR是一种新型的基因编辑技术，发展时间极其短暂，目前还没有相关产品获得FDA的许可，即使激进的欧盟也没这么做。尽管基因编辑技术有几个项目在开展临床试验，但是没有一个使用的是CRISPR技术。由于CRISPR发展时间短，政府监管严，Editas目前没办法预计开发出一款新药需要投入的时间和资金成本。但是有一点是明确的，那就是需要很多很多钱，这就意味着Editas也没办法预计何时才能盈利，甚至到底能不能盈利。而且，对于新兴行业里一个只有两年历史的公司，投资者也没有办法对Editas做出有效的评估。  R& t+ q4 `- ]! t$ \
五，财务报表存在重大缺陷。Editas在申请表中说，他们在准备股票发行的过程中，发现他们财务报表的内部控制有一个重大缺陷。但是他们没有具体说缺陷是什么。# I3 D: e1 e3 Y3 T
无论如何，Editas的上市对公众而言都是一件妙不可言的事情。毕竟它预示着人类可编辑的未来。
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