强生与ViaCyte公司合作开展糖尿病干细胞疗法

林辉

2016-02-06 towersimper 生物谷
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强生公司一直在寻找治疗I型糖尿病的方法。如今，它正在与生物技术公司ViaCyte合作加速开发首个干细胞疗法以便修复这种威胁生命的激素失调症。
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' I' k9 N; ~& x/ z# k4 I' d$ T/ o含有胰岛素产生细胞的胶囊。图片来自ViaCyte via AP1 s% r/ C8 L$ L
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这两家公司已经开始在少量的1型糖尿病病人中进行测试。如果在病人身上也能产生在动物体内产生的作用的话，那么它就意味着一种治愈该疾病的方法，从而不再需要经常注射胰岛素和血糖测试。由于1型糖尿病病人的免疫系统杀死了胰腺中的β细胞(分泌胰岛素应对餐后血糖水平增加的细胞)，他们体内不再制造将血糖转化为能量的胰岛素。
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1 X' B/ n6 L1 Y/ HViaCyte公司和强生公司旗下的Janssen BetaLogics集团本星期四宣布，它们已同意将它们的专业技能和它们的研究所涉及的ViaCyte公司名下的上百项专利技术结合在一起。ViaCyte公司是强生公司的长期合作伙伴，专注于再生医学研究。0 y, q( ~4 B& ^& B+ X

6 b. P2 f% A9 ^这种干细胞疗法涉及在实验室盘碟中将胚胎干细胞诱导为胰岛素产生细胞(insulin-producing
( T$ h8 h4 d  @; J8 Xcell)，将这些细胞包裹在一个小的胶囊中，然后将这个胶囊植入到皮肤下。该胶囊保护这些细胞不再遭受免疫系统的攻击，不然的话，免疫系统会将它们作为侵入者而发动攻击，这也是让其他研究项目遭受失败的拦路虎。5 {3 V  d: V, B
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尽管来自大学和其他制药公司的研究人员也正在开发糖尿病治疗方法，但是根据ViaCyte公司和其他人的说法，这个干细胞疗法是首个在病人体内开展测试的。' Q1 e$ e# x: i' H# E

$ H* F8 Z9 P+ h6 D" s% q8 f* u如果这个项目取得成功，那么将在几年内就能够为I型糖尿病病人提供这个治疗产品，再经过一段时间开发后，也可能能够治疗2型糖尿病。
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美国约翰霍普金斯大学医学院糖尿病中心主任Tom Donner博士（未参与这项研究）说，“这可能是个真正有价值的交易。它就像制造出一个新的胰腺来产生控制血糖所需的所有激素。”
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Donner说，如果这种产品能够让病人恢复到正常的胰岛素水平，它将阻止上百万糖尿病病人患上危险的并发症。" o7 b# e. X- P! {8 @

  E/ j0 B! I7 ]4 n& S# F7 k3 m9 D糖尿病病人体内血糖偏高。几年之后，血液中过量的葡萄糖会损害血管和器官。若没有有效的治疗，糖尿病病人遭受严重的并发症：失明，肾功能衰竭，心脏病，截肢，甚至过早死亡。另一方面，注射太多的胰岛素能够导致非常低的血糖，这也能够杀死病人，尤其是年轻孩子。! S% J' H1 x- B0 x' r6 O) w
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根据美国糖尿病协会的数据，大约2910万美国人患上糖尿病，其中1型糖尿病人数为125万。1型糖尿病人数正在稳步增加。与此同时，由于全球肥胖流行和不健康的生活方式，II型糖尿病人数呈指数增加。2型糖尿病病人体内能够制造一些胰岛素，但是不能高效地使用它。0 s+ ?1 ^# q& P+ ]1 M6 T6 \4 {  W
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由于治疗让人筋疲力尽、需要严格控制饮食、经常锻炼、每天注射多次胰岛素或者其他药物以及每天刺破手指检测血糖，很多病人不能够很好地控制病情。此外，一些病人也不能够承担得起昂贵的药物。
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2 b: b0 m( w8 `位于美国圣地亚哥市的ViaCyte公司十年来一直在寻找糖尿病治疗方法，其中一部分研究资金来自青少年糖尿病研究基金(Juvenile Diabetes Research Fund)和加州再生医学研究所的资助。
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  y. F, h- n5 A& s5 ~强生公司全球创新总裁Diego Miralles说，位于新泽西州新不伦瑞克市的强生公司是ViaCyte公司的一个主要投资者，一直在开展平行研究大约13年了。
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Miralles说，“我们想做出更好选择以便确保我们能在这个变化非常大的领域取得成功。”他没有披露与ViaCyte公司的交易财务条款。
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ViaCyte 公司首席执行官兼总裁Paul Laikind
& q( V' T3 P! X; e说，1年前，这家私有持股的公司开始第一轮病人测试，将它的绰号为VC-01的干细胞产品植入到12名1型糖尿病病人体内。这些病人接受小剂量位于胶囊内的胰岛素产生细胞注射，并在2年内正在接受密切监控以便观察胰岛素产生和其他影响。/ @" S- U$ P. z2 i" d  w8 O. M

2 m0 x" X3 Z5 h0 J1 K) w8 B. Y注射12周后，胶囊已经正确地附着到附近的血管，这些新的胰岛素产生细胞也正在增殖，并没有观察到副作用。还有12名病人很快也计划接受植入体内的位于胶囊中的同样细胞剂量注射。
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如果进展顺利的话，在下一轮测试中，几十名病人也将获得含有足量植入细胞的胶囊，测试时间可能在今年下半年开始。在这种干细胞产品获得监管机构批准之前，可能还需要开展进一步的测试。
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Laikind说，“我们确实相信它将需要周期性地替换。”+ W2 P- l1 M; d3 M6 G+ |

7 O, J; W+ K" ?Laikind注意到，几年前，在上千只小鼠体内的早前测试结果证实这种实验室制造出的胰岛素产生细胞在小鼠体内成熟并产生所需要的胰岛素，并且持续产生的时间与它们的存活时间一样长，大约一年时间。3 \5 z$ \5 }' j: `7 G- ~( Z

2 R0 j0 ^+ k- d$ p6 H1 u由于这种外表略平的比信用卡更小的保护性胶囊，如果出了岔子，这种胶囊能够被及时取出以便阻止对病人的伤害。
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# h* T. ]; e0 Y: l+ p克利夫兰诊所内分泌学家Betul Hatipoglu博士在一份电子邮件中写道，针对该胶囊的初步结果是大有希望的。# v% p6 D6 e. r6 L0 O; v

, s& E$ i5 C. H9 g: ~; Z' C她写道，“还需要更多研究来持续理解它的影响”，并且补充道，研究人员必须对这种胶囊进行调整，并确定是否还有任何未预见到的安全问题。& P8 l1 m  |; e; i3 _& ]

, c3 Q2 l8 j% \1 B原文出处：Johnson & Johnson, ViaCyte testing possible diabetes cure