BrainVectis首轮融资100万欧元

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BrainVectis首轮融资100万欧元
! K4 B1 }) a( i  L6 t+ Z  M来源：药明康德 / 作者： / 2016-09-19
8 l, c% f$ J- y7 Z" m" ]近日，位于法国巴黎的生物技术公司BrainVectis宣布完成了首轮100万欧元的融资。BrainVectis专注于使用基因疗法来恢复大脑内的胆固醇代谢平衡，从而保护神经元的健康，以此治疗亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病等神经退行性疾病。
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4 V, z' `4 l' Q7 G: w+ m5 ]亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病是两种典型的由于蛋白质不正常折叠和堆积而导致神经元逐渐退化和死亡的神经退行性疾病。亨廷顿舞蹈症由突变的亨廷顿蛋白引起，主要影响大脑基底核中的纹状体，导致患者出现运动功能障碍和不自主的四肢运动；阿尔茨海默病主要由β淀粉样蛋白和Tau蛋白引起，影响大脑皮层和海马体中的神经元，使患者的记忆和认知能力出现减退。不过，在不正常蛋白堆积影响神经元功能的过程中，也有许多共同的机制出现在这两种疾病中，其中之一就是大脑内的胆固醇代谢通路。
5 b9 H8 \5 @; A4 w: M研究发现，在许多神经退行性疾病的患者脑内都存在神经细胞上的胆固醇平衡失调现象。胆固醇是细胞膜的重要组成部分，它可以影响细胞膜和膜蛋白的流动性，同时对跨细胞膜的物质转运起重要的调控作用。在神经退行性疾病患者的神经元细胞膜上，胆固醇的含量往往偏高，过多的胆固醇会影响神经元的正常功能，并加速神经元的退化和死亡。此外，在阿尔茨海默病患者中，过多的胆固醇还会加快β淀粉样蛋白的形成和Tau蛋白的过度磷酸化，从而加速病情的发展。进一步研究发现，患者脑内的胆固醇平衡主要受到一个叫做CYP46A1的基因影响，这个基因编码胆固醇-24水解酶。胆固醇自身无法穿过血脑屏障，神经细胞产生的过量胆固醇需要被胆固醇-24水解酶水解后才能被运出大脑，送往肝脏等部位降解。在亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病患者脑内观察到了CYP46A1表达量偏低的现象，导致过量胆固醇在脑内聚积，影响神经元功能并加速病情发展。/ x  U% J6 T0 D% n
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BrainVectis的基因疗法正是基于上述研究，它希望通过慢病毒（Lentivirus）将CYP46A1基因送入患者脑内，增加胆固醇-24水解酶的表达以降低脑内胆固醇的水平，从而达到保护神经元的目的。公司的创建者之一，法国国立健康与医学研究院（INSERM）的研究主管Nathalie Cartier-Lacave博士是慢病毒基因疗法的先驱。基于她的研究，一种治疗遗传病肾上腺脑白质失养症的慢病毒基因疗法已经进入了2/3期临床试验。而通过创建BrainVecits公司，她的团队计划将基因疗法应用到神经疾病领域。目前，BrainVectis准备将此次融资用于临床前的药理学研究，并计划在2019年展开亨廷顿舞蹈症的临床试验，在2021年开始阿尔茨海默病的临床试验。
3 m1 }, `9 V4 `4 w: W! e我们希望BrainVectis的临床前研究能够顺利完成，早日开始这种基因疗法的临床试验，在没有有效治疗手段的神经退行性疾病领域开创出一片新的天地。3 M$ K- M1 K4 m  b

8 n3 O, f- R2 [  o& G参考资料：
1 A6 b8 r7 ~0 J. P1 C+ w# t# f  ^1. Gene therapy startup bags cash to fund preclinical work in Huntington's, Alzheimer's
3 q4 _$ |' t. F- {6 s2. BrainVectis raises