  
- 积分
- 24651
- 威望
- 24651
- 包包
- 144160
|
悲剧!JUNO第一艘CAR-T“火箭”坠毁!
+ F# H2 Q$ S6 r, P$ L, g; ?" A' f来源:医药魔方 / 作者: / 2016-11-257 v0 g2 F- z4 E o% j8 h% m# B
# t& W/ S4 O( l
JUNO 11月23日宣布,主动暂停CAR-T疗法 JCAR015 代号为ROCKET(火箭)的II期研究,因为研究中再出现2例脑水肿患者,其中1例已经死亡,另外1例患者根据11月22日夜间的形势来看也是生存希望渺茫。2 p& r2 c- r! R2 K) H7 g
ROCKET研究主要考察JCAR015 对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)患者的疗效和安全性,今年5月出现第1例脑水肿死亡病例,FDA当时并未要求JUNO调整试验方案。今年7月7日,ROCKET研究又连续出现2例脑水肿死亡病例,因此被FDA紧急叫停。7 Y+ U* r; x- Y9 m) f
因为这3例患者都曾使用过化疗药物氟达拉滨,JUNO向FDA提出只使用环磷酰胺进行预处理并继续进行ROCKET研究的申请,FDA要求JUNO提供修改后的知情同意表、研究者手册、试验方案以及事件调查报告。0 v$ W9 I6 C1 V0 x2 a& H" P- o
7月12日,JUNO即宣布FDA解除了ROCKET研究的临床禁令,“火箭”再次点火起飞。
9 `5 g4 {" p5 A% b% Z# Q% v; }1 P4个月后,JUNO却因为同样的安全性事故主动暂停了ROCKET研究。JUNO已经向FDA和数据安全监测委员会通告了这一决定,并且会在对ROCKET研究的数据进行分析评估后,对JCAR015 项目作出决定。& }/ I% W/ o& b, N& t4 N6 f; u
事实上大家很清楚,JUNO的第一艘CAR-T火箭基本已宣告坠毁。受此消息刺激,JUNO的股价一度下跌44%。
* n2 w. T q8 M3 D( A% ]% z虽然JCAR015 项目折戟,但JUNO的其他CAR-T产品并未受影响。作为CAR-T领域的领先玩家,JUNO仅针对CD19靶标就有3款疗法,不过大多都还比较早期。1 z" O+ k2 Y3 b( ]" j
& R6 a3 n* n9 R7 a R' s
在分析师电话会议上,JUNO的高管表示将考虑放弃JCAR015 项目,将重心转移至其他疗法上。JUNO的CEO Hans Bishop说到:“JCAR017的神经毒性更小,还未发现治疗相关的死亡报告,对于JCAR017的初步安全性和疗效数据我们很受鼓舞。”
% r2 c" G" ?3 ~ E, {/ nJUNO为了提高JCAR015的应答率选择使用氟达拉滨化疗,出现死亡事件后为了争抢上市并没有进行深入调查,FDA仓促决定解除ROCKET研究禁令,再到今天出现同样原因的死亡案例,这一事件必定会引起各方的反思,JUNO显然已经失去了竞争第一个上市CAR-T疗法的资格。 X3 m- ]. Z! T4 ?* s
KITE在开发CAR-T的过程中未出现大的失误,KTE-C19-101已被欧盟列入”优先药物“开发计划,预计可在2017年第1季度向FDA提交上市申请。
. q0 S$ a; c7 d5 g$ L1 Q1 f诺华虽然8月31日宣布关闭细胞与基因疗法部门,但已经有官方表态称不影响2017年初提交CTL019用于治疗复发或难治性儿科急性淋巴细胞白血病的上市申请。; ~; z7 s4 F0 G1 k$ {" n# O
7 s, s- f' X: S* U. K5 x3 K# T9 p |
附件: 你需要登录才可以下载或查看附件。没有帐号?注册
-
总评分: 威望 + 2
包包 + 10
查看全部评分
|