眼炎靶向免疫调节新药取得3期临床良好结果

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眼炎靶向免疫调节新药取得3期临床良好结果
: n- n# p# w, u0 V# X( {来源：药明康德 / 作者： / 2016-11-29
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今日，眼科制药公司Santen宣布其全球临床开发计划SAKURA的积极结果，该临床试验旨在评估在研新药sirolimus三个活性剂量，及其往眼睛玻璃体内注射，单一治疗非感染性后部葡萄膜炎患者的功效，安全性和最佳剂量。SAKURA研究计划达到了它的目标，证明了OPSIRIA（440微克sirolimus注射，开发代码：DE-109）可以有效地和安全地降低眼内炎症（通过玻璃体浊度测量为指标）。( T1 W! }1 `* n
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▲葡萄膜的解剖学位置（图片来源：Wikipedia）
' {5 Q7 \: y: I5 ]. [( O  h) u葡萄膜炎是工作年龄段成人中可预防性失明的主要原因之一，估计占发达国家全盲症病例的10％至15％。它的特点是眼内炎症通常是长期慢性的，但爆发时可能导致视力损害和视力丧失。国际葡萄膜炎研究组曾于1979年制定了分类，此法将非感染性葡萄膜炎分为中间葡萄膜炎(intermediate uveitis)、后部葡萄膜炎(posterior uveitis)以及全葡萄膜炎(panuveitis)。( g+ |; s2 ^* M6 g8 j5 F
  （略））
  E# |0 w; y& h7 `0 _% ]0 p& o▲Sirolimus的分子结构# @" p, \: N% \& E/ k! Q; q
OPSIRIA（440微克sirolimus注射液）是领域内首个玻璃体内注射、局部递送的靶向免疫调节剂，用于治疗后部的非感染性葡萄膜炎。OPSIRIA通过抑制mTOR来调节免疫系统，中断导致T细胞活化、分化和增殖的炎症级联反应，抑制产生白细胞介素-2以及其他促炎症因子，并且OPSIRIA还通过诱导T调节细胞来促进免疫耐受。2011年，OPSIRIA曾被美国FDA和欧盟委员会授予孤儿药资格。" N  Q6 p  o. q7 y
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▲Sirolimus作用于mTOR信号通路（图片来源：Medscape）
2 g$ O% U1 S! J: Q0 p. D, J1 n迄今为止，SAKURA计划是最大的3期全球临床计划，评估sirolimus治疗后段非感染性葡萄膜炎患者。 SAKURA中的研究1组和研究2组是多国家、随机和双重掩蔽临床试验，评估OPSIRIA作为单药治疗非感染性后端葡萄膜炎患者的疗效和安全性。 研究的主要终点是在第五个月时实现玻璃体浊度评分为零。SAKURA研究1组和研究2组招募的患者在同一方案下经过6个月的治疗。 合格患者被随机分到三个活性治疗组（44微克、440微克和880微克）中的一个。
( Q8 h# R5 A! w8 Y# _7 a9 A  USanten的首席科学官兼全球研发负责人Naveed Shams博士表示，将在2017年初在美国提交NDA。, ]8 r( O, w5 z7 m2 ^* m
参考资料：2 [  U& P& K& p
[1] Santen Announces Phase III SAKURA Program Topline Results in Patients with Non-Infectious Uveitis of the Posterior Segment5 p0 K  b3 ^$ l& |9 `1 ?# e% W/ I
[2] Santen 官方网站
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