细胞疗法成功破解血癌，Kite 有望首获 FDA 批准

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细胞疗法成功破解血癌，Kite 有望首获 FDA 批准
; K1 F- n$ v  a+ W2 |来源:生物 360 / 作者:李易潇 / 2017-03-02
. }1 C+ i( [  J7 e1 ~) W: wCAR- T 疗法是近年来最有前景的癌症免疫疗法之一，利用基因工程技术将患者自身的 T 细胞改造为“癌症杀手“。Kite 制药在这一方面取得了突破，超过三分之一的晚期淋巴瘤患者经细胞疗法治疗半年后，癌症进入缓解期，并没有出现发病的迹象。并且，在其研究中 82% 的患者在某些时候肿瘤至少缩小了一半。, Z) P; q# E% d+ b+ O; y+ {$ W
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CAR- T 疗法的产业巨头
' y" T  G1 h4 y! qCAR- T 疗法，对患者自身的 T 细胞进行基因工程改良，使其能够特异性识别并对抗癌症细胞，最终达到治愈肿瘤的目的，医生们称之为“活药物”（ living drug）。目前，这一领域研究比较热门的公司有诺华、Juno、Kite 制药、Bluebird、Cellectis 等。% v" p8 k8 D2 S: H2 |. d
Kite 制药一直与诺华竞争 CAR- T 疗法的首次批准。曾经的对手 Juno 的相关产品被认为与 5 例患者的脑毒性死亡有关。CAR- T 在治疗非霍奇金淋巴瘤方面具有很大的潜力，Kite 始终致力于 CAR- T 在非霍奇金淋巴瘤上的首次批准。在美国，它有可能成为全国第一个批准的基因治疗方法。- q% x8 }  l0 ~( s% e) j" s
充满希望的研究结果
5 V  n8 v0 e' r+ u4 h1 p参与该研究的非霍奇金淋巴瘤患者，其他所有的治疗方案都失败了。一般情况下，他们的中位生存期是半年左右。经 CAR- T 治疗后，这些患者似乎活得更长，但其中位生存期尚不得而知。在近 9 个月的随访中，有一半以上都还活着。
0 c: f) h% |# E- ]0 r  D治疗 6 个月后，有 41% 的患者有部分缓解（肿瘤缩小至少一半）；36% 的人完全缓解（无疾病迹象），与三个月后公布的部分结果几乎没有变化。这种一次性治疗可能会给那些反应良好的病人带来长久的益处。
- _2 L2 z8 t# Q4 ]; N$ U- J该公司的研究结果将会在 4 月的美国癌症研究协会会议上提交。Kite 计划在三月底申请美国食品和药物管理局（FDA）的批准，在今年晚些时候获得欧洲药品管理局 EMA 批准。. d/ |; Z+ X4 A5 T% {: w- A4 @
临床治疗成功实例) C4 `2 s: L/ }" i4 z1 m1 W
“这个数字是太棒了，”莫菲特癌症中心 Fred Locke 博士共同领导了这项研究，并已成为 Kite 的顾问。3 w! \4 e; G- e* b7 m; X1 g
Locke 的一个病人， 43 岁的 Dimas Padilla 被通知，说他的癌症正在恶化，化疗已不起作用，并且也没有匹配的干细胞来进行第二次移植。但去年 8 月，经 CAR- T 治疗后，他看到他的肿瘤“像冰块一样缩水了”，目前他的症状已完全缓解。
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这是一个 62 岁非霍奇金淋巴瘤患者的扫描图，2015 年 12 月在 Kite 接受了 CAR- T 细胞疗法。治疗三个月后，他的肿瘤明显减少了。
9 D8 ?7 }2 f+ ^& d3 F0 y& ^关于副作用与风险9 @) x( F& P; E9 r( |' f
该疗法并非没有风险。参与这个研究的 101 例患者中有 3 个死于无关的癌症恶化，其中的两例死亡被认为是由于治疗引起的。令人担忧的是，Kite 的治疗能持续多久以及它带来的副作用到底如何。
" z5 r9 ~9 Z( P在治疗后，大约三分之一的患者出现贫血或其他血液数量相关的问题，Locke 表示，这很容易治疗。28% 的患者出现神经系统的问题，如嗜睡、意识模糊、震颤或说话困难，但这些通常只持续了几天，Locke 说。6 r. E& `& D8 T1 G: F8 j
“这是一个安全的治疗方法，肯定至少比患有恶性淋巴瘤要安全得多”，可以媲美联合化疗的副作用，癌症研究所的 Steven Rosenberg 说，他并没有参与 Kite 的研究。Rosenberg 用这个方法治疗的第一例淋巴瘤病人，在七年之后仍处于缓解期。
9 ~! q8 R  U. G+ Q* D) g公司行政人员表示，目前 Kite 治疗方案还没有出现脑水肿的情况。与 Juno 的治疗形成对比，其已有 5 例病人在两次临床试验中由于这个原因先后死亡。
$ d# H9 D! W; @5 z* ^参考资料：Gene therapy to fight a blood cancer succeeds in major study
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