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队友不给力！Editas 恐将延迟 CRISPR 产品 IND 申请
' ^- Q# ]1 @' o9 m2 B来源:新浪医药 / 作者:羊药师 / 2017-05-18+ n5 N; F/ N; P& |2 t1 v+ Y
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总部位于麻省坎布里奇的生物技术公司 Editas 一直被认为是 CRISPR 技术的领跑者之一。公司此前曾经计划于今年年底向 FDA 提交公司开发的 CRISPR 技术产品 LCA10 的 IND 申请。然而，最近由于负责 LCA10 产品相关原料的公司未能按照要求提供合乎标准的原材料，Editas 公司被迫宣布将 LCA10 的 IND 申请日期推迟到 2018 年。
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LCA10 是一种利用腺病毒载体（AAV）输送的 CRISPR 技术产品。公司 CTO Vic Meyer 表示公司对 AAV 的生产流程中的各步骤都有很高的要求。公司选择和一些外部的生产商合作生产 AAV 组装所需的一些原料，而其中一家生产上的原材料未能达到公司的相关质量要求而必须返工。这也导致了 LCA10 的相关开发时间表推后。# X# C& v# Z- V5 G; s2 D# m
这边 Editas 公司正在因为自己的“猪队友”而烦恼不已。另外两家 CRISPR 技术的龙头 -CRISPR Therapeutics 公司和 Intellia Therapeutics 则是一路高歌猛进，有望趁此机会将 Editas 公司甩在后面。CRISPR Therapeutics 公司计划于今年年底在欧洲申请开展其β- 地中海贫血症的相关研究。而 Intellia 公司则就在几天前公布了关于其相关产品在两种不同动物模型上调控血清甲状腺素运载蛋白（TTR）的积极研究（点击此处查看详情），公司有望于 2018 年申请该疗法的临床研究。( w7 S: @4 i. A3 U
Editas 公司的股价在消息公布后迅速跳水达 6% 之多。而作为 LCA10 合作者的制药巨头艾尔建公司想必心中也很忧伤。Editas 公司今年三月份与艾尔建达成了合作协议。公司已经支付了 9000 万美元预付款以获得 Editas 五种相关产品的选择权，LCA10 就是其一。
: a; s+ f ]1 S不过，将 CRISPR 技术推进到临床研究的这场竞争中，中国科学家已经走在了最前列。2016 年中国四川大学华西医学院的科学家宣布将率先开展 CRISPR/Cas9 技术治疗肺癌患者的临床研究。今年四月份，南京大学鼓楼医院的研究人员宣布将开展一项利用 CRISPR/Cas9 技术治疗头颈癌患者的临床研究。可以想见，未来 CRISPR 技术的临床开发势必将迎来更加剧烈的竞争。
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发表于 2017-5-18 21:35
