PTC 杜氏肌营养不良药物第 4 次遭 FDA 拒绝

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来源:新浪医药 / 作者:范东东 / 2017-09-27. ~0 ~9 m" }1 C2 W& }
2016 年，美国 FDA 拒绝 PTC 公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物 ataluren 上市。这一结果对 PTC 来说无疑是一个严重打击。此前 PTC 在关于 ataluren 治疗杜氏肌营养不良的两项临床研究都宣告失败，但是公司一直试图说服 FDA 对现有数据进行亚群分析以确定适合用 ataluren 治疗的患者亚群。
" |. h. f: _  K% u9 D0 }  r; q之前该药物已连续三次遭到 FDA 的拒绝，然而 PTC 公司选择再一次提出申请，这次是利用了抗议提交的方式。一年来，PTC 就没有离开过，一直尝试再次敲开 FDA 的大门，并声称，递交的药物数据完整有效，可以保证获批。& ?" k; k9 f  M5 n! q
近日，在 PTC 公司的再三要求下，FDA 再次对该药物做出否定的审查决定，给出的理由称该药物未有明确的证据证实该药物的疗效，未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌了近 23%。
2 [9 v; p) J3 t此前 FDA 将 ataluren 拒之门外，欧洲的 EMA 或许也会增加对 PTC 公司产品审核的力度。2014 年 EMA 向 PTC 的一项药物授予了加速审批待遇。此外，目前 PTC 公司已经在欧洲多个国家上市该药物用于治疗杜氏肌营养不良。德国已经率先采取措施，取消其药物价格的补贴。预计其他一些国家的管理部门也会采取行动。
$ K/ O. G! X/ @* Z% S, _3 ?+ ~; X7 k公司则始终认为该药物可以获批：第一，欧盟在 2014 年有条件批准了 ataluren, 但是，最近要求 PTC 进行一个 5 年的新的临床研究。第二，既然 FDA 去年秋天批准了第一个新药治疗 DMD，Sarepta 公司的 eteplirsen，又在上个月批准了地夫可特。' }% r6 @: E% a( ]! }4 A& U
FDA 在声明中重申了一系列可疑的结论，指出该药物没有积极的数据以供审批。他们认为，PTC 对审批失败研究的事后分析，由于“显然是负面”，而强调“负面试验探索性分析的误导性”这一事实并不令人信服，而且没有任何理由相信这种药物具有明确的疗效。; M4 t$ |$ B! q
杜氏肌营养不良一直是各大医药公司眼中的一个雷区。在这个领域折戟的生物医药公司远不止 PTC 一家。此前 BioMarin 公司的酮类药物 drisapersen 也被 FDA 拒之门外。而另一家公司 Sarepta 公司开发的 eteplirsen 最近则正在经受 FDA 最严格的审查。而另一方面，作为一种罕见疾病，杜氏肌营养不良患者首先会出现行动障碍，随着病情发展，患者最终会痛苦死去，市场上目前急需治疗或缓解这种疾病的药物。
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