梅开二度！诺华斩获新年第二个突破性疗法认定

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梅开二度！诺华斩获新年第二个突破性疗法认定
+ V' o# m' R1 o' e药明康德 / 2018-01-05
4 j2 \) w& S, u+ N诺华公司（Novartis）今天宣布，FDA 为 Promacta（eltrombopag）与标准免疫抑制剂联合，作为治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的一线疗法颁发了突破性疗法认定。这是诺华公司本周获得的第二个突破性疗法认定。
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, t* b& L1 m" {. dSAA 是一种罕见的血液疾病。由于患者的骨髓无法产生足够的红细胞，白细胞和血小板，因此，患有这种严重疾病的人可能会经历虚弱症状和并发症，如疲劳，呼吸困难，复发性感染和不正常的青肿或出血，并可能会限制他们的日常活动。多达三分之一的患者对当前的治疗无反应，或者症状复发。( o0 k8 s8 |6 \' l: L  o8 ~
Promacta 是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板产生。Promacta 在美国以外的国家以 Revolade 销售，已在全球 100 多个国家批准用于治疗成人慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。
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诺华对 NIH 国家心肺和血液研究所（NHLBI）进行的研究分析显示，超过一半（52%）的未经治疗的 SAA 患者在标准免疫抑制治疗开始的同时接受 Promacta 治疗，在六个月内达到了完全缓解，整体缓解率高达 85%。
. J+ H. s$ i8 \$ w0 @3 `3 F, ~“Promacta 是一种有前途的药物，如果批准用于严重再生障碍性贫血的一线治疗，可能会重新定义这种罕见和严重骨髓疾病患者的治疗标准，” Novartis 肿瘤学全球药物开发负责人 Samit Hirawat 博士说：“我们将继续与 FDA 密切合作，尽快为尚未接受治疗的 SAA 患者提供 Promacta。”+ _' P7 u0 |8 W: _1 K: u4 x( B
该药物在美国和欧盟的一线疗法监管申请预计将在 2018 年提出。我们期待这款突破性疗法能够早日成为 SSA 一线疗法，治疗更多患有该恶性疾病的患者。
6 R) X. B# p  V- `% m# \/ t参考资料：# s; }( w: N7 F/ A+ C6 E
[1] Novartis drug Promacta® receives FDA Breakthrough Therapy designation for first-line use in severe aplastic anemia (SAA)
' P$ g( S" s( N0 z+ N[2] Novartis' New Year Continues With Second FDA Breakthrough Tag of the Week; C$ t6 K* Y% M& E0 N% M5 z# M2 L