2018 伦敦最值得关注的 10 家生物技术公司

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2018 伦敦最值得关注的 10 家生物技术公司; E! [6 N9 q6 Z/ ]6 w, K
新浪医药 / 2018-04-261 V, [6 a3 G$ Q. V
伦敦无疑是欧洲生物技术公司最大的集聚中心之一。最近的一项研究显示，英国首都是 2017 年度接受生命科学投资最多的国家。相较于“金三角”牛津和剑桥这两个城市，伦敦拥有很大竞争力。
1 e9 S# u$ j" j: O随着新的资金注入伦敦，相信伦敦的生物技术公司今年会带来一些好消息。下面是所统计的最令人兴奋且值得关注的伦敦生物技术公司名单：
  l1 J2 ^3 g0 K5 ]3 [3 l+ Y9 w) t6 x1. Nightstar Therapeutics5 c1 n- S, `7 S+ w
Nightstar Therapeutics 以前的名字为 NightstaRx，该公司正在开发可用于视力遗传病治疗的基因疗法。公司进展最快的治疗方法刚刚进入临床 3 期试验，用于测试其在无脉络膜症患者中恢复视力的能力，无脉络膜症是一种可导致夜盲症和视力逐渐丧失的遗传病。; f2 `) I$ K1 s$ q, q
有了这种基因疗法，Nightstar 可能会与 Spark Therapeutics 形成竞争，Spark 是 Luxturna 的开发者，该药是美国 FDA 批准的针对遗传病的第一款基因疗法。Spark 拥有另一种针对无脉络膜症的基因治疗方法，但目前仍处于 I /II 阶段，这给 Nightstar 成为市场先行者提供了很好的优势。' B" D$ d) G/ a! l# A9 C
为了支持其基因治疗的发展，Nightstar 去年获得了 4000 万欧元的 C 轮融资，并在纳斯达克 IPO 获得 7500 万美元融资。& t' _+ q# m9 f* p' U1 \
2. Orchard Therapeutics" e' P$ N5 _7 N; T' r# ?, ^  h
去年 12 月，Orchard Therapeutics 获得了 8500 万英镑融资，是当年伦敦地区最大的生物技术公司融资。这次令人印象深刻的 B 轮资金将支持 Orchard 基因疗法的开发，以用于 ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）儿童患者的治疗。
$ I" |  W9 S  K+ f* }% r4 gADA-SCID 这种罕见疾病已经有了基因疗法，即葛兰素史克的 Strimvelis，但其只能在米兰的一家医院才能为所有欧洲病人提供基因疗法。Orchard 正在开发一种可以让儿童患者在自己的国家接受治疗的版本。0 n3 i5 ?8 _' k# [8 K; U4 d2 E
不过，这家生物技术公司并没有就此停止。除了产品线中其它两种基因疗法，Ochard 刚刚收购了葛兰素史克罕见病基因疗法组合，以换取 20% 的股权。
8 N& `" U7 o& R3. Autolus: z1 f+ Y0 F1 i: J; @5 |
作为伦敦大学学院的一个分支机构，Autolus 专注于下一代 CAR- T 疗法的开发。虽然这项技术在难以治疗的癌症中被证明是非常有效的，但在临床试验中有几个人死亡后，人们仍然担心它的安全性。4 R! w* f1 ~8 S8 n. v
Autolus 拥有一种治疗 T 细胞淋巴瘤的独特方法，该疗法可以攻击淋巴瘤癌细胞，而不杀死保护身体免受感染和其他外部威胁所需的健康 T 细胞。去年 9 月，该公司在 C 轮融资中筹集了 8000 万美元（6800 万英镑），现在正准备在人体中进行癌症治疗试验。
' V* W- C! G1 C9 R, W& a: l% g* z4. Cell Medica
0 `7 ]7 d. [' M, t. {6 p6 _Cell Medica 是欧洲资金最雄厚的生物技术公司之一，自 2006 成立以来，共筹集了 1.5 亿欧元的私人资金。该公司开发针对传染病和癌症的个性化细胞免疫疗法。* {8 o' ]! g6 E1 J
公司目前进展最快的是正在进行 2 期试验的一项细胞疗法，该疗法利用天然的 T 细胞来靶向非霍奇金淋巴瘤患者的病毒蛋白，这些非霍奇金淋巴瘤患者的癌症与人类疱疹病毒 4 型（Epstein-Barr 病毒 -EBV）的感染有关。
9 Z. D& B2 }) t9 p3 g& U5. Heptares
- ~) _  _8 {" D; B6 Z去年，Heptares 联合创始人 Richard Henderson 因对低温电镜技术的开发成就而被授予了诺贝尔化学奖，该技术正被 Heptares 用于研究蛋白质结构以寻找新的药物靶点。8 w+ F  v+ M1 }
Heptares 的研究重点是 G 蛋白偶联受体（GPCR），这是一大组蛋白质，尽管占从糖尿病到癌症治疗的世界药物的 40%，但由于其结构不稳定而尤其难以成药。
5 S+ V' W! t: [; s6 u该公司自 2015 年成为日本 Sosei 制药的子公司以来，与其他生物技术公司和大型制药公司建立了多个合作伙伴关系，最引人注目的是，该公司与 Allergan 达成了 30 亿欧元的协议，该合作已产出了治疗阿尔茨海默症的候选药物。
0 }. V0 ?, {; U; c% X. V6. Silence Therapeutics, @- b/ P% p9 K# t
Silence 是欧洲唯一开发基于 RNA 干扰的新一代药物的欧洲生物技术公司，RNA 干扰技术利用天然的细胞过程来阻止疾病蛋白的表达。美国 Alnylam 公司开发的第一种 RNA 干扰疗法，最早可能在今年上市。( G- |3 i" N& @
该公司的许可商 Quark Therapeutics 目前正在进行 II/III 期临床试验，测试 RNAi 技术在急性肾损伤和移植肾功能延迟患者中的应用。
) v) P, t6 {8 L' v- e但在等待结果的同时，Silence 决定将 Alnylam 告上法庭，理由是它的四种药物是需要获得许可的。& p  Q! S2 C0 |& n5 C- F
7. Motif Bio
  Q" e+ j6 C* W! b4 eMotif Bio 是新型抗生素的开发者，随着抗生素耐药性的不断蔓延以及可能在 30 年内杀死比癌症更多的人的威胁，新抗生素的需求正在逐渐增长。0 c. W- k  a# v! U
Motif Bio 是少数几个成功完成新抗生素临床 3 期试验的公司之一。其抗生素 iclaprim，已证明对一些最致命的抗药性细菌是有效的，包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA），且不会对肾脏产生毒性。
2 A7 Z, a- }, ^- |: ?* E6 N* w该公司预计 FDA 将在 2019 年初就批准 iclaprim 一事做出决定。% m& o, C$ u9 g+ Z8 \
8. Immodulon Therapeutics) [, B+ o0 E$ a: d
Immodulon 是一家有着不同寻常的抗癌方法的公司。它的治疗方法是由热灭活的分枝杆菌组成，它们作为免疫调节剂可以提高免疫系统发现和杀死癌细胞的天然能力。$ `" B% ^4 R3 ^- M
公司前首席执行官去年曾表示，这种方法的优点之一是它不会像其他癌症治疗那样产生更多的毒性。考虑到新一代癌症药物，即检查点抑制剂和 CAR- T 疗法在临床试验中报告的严重副作用和死亡，这些毒性降低的方法可能是挽救无法接受强免疫治疗的癌症患者的关键。
% N5 M1 r4 w" j' @1 a5 X  y+ sImModon 处在最快开发阶段的实验治疗方法已经完成了 2 期临床试验，已证明该疗法用于最致命的癌症类型之一的转移性胰腺癌治疗的有效性。
4 k( b0 M# k# {9. ReViral  B+ ]9 o6 w& e$ }1 U
ReViral 正在研制一种抗病毒药物，用于治疗感染呼吸道合胞病毒（RSV）的儿童患者。虽然它通常会导致轻微的感冒症状，但对于早产儿和接受免疫抑制治疗的儿童则属于高危人群。$ A1 }$ U7 ?5 B7 b
这种抗病毒药物最近完成了一个 IIa 阶段的临床试验，已证明它可减少病毒载量和感染症状。该公司下一步将对儿童患者进行测试，以确定它在这个特殊的高危人群中是否也有效。- H6 T6 o8 T- B: T0 X/ W
10. TopiVert3 K  [1 m1 O, g9 v
TopiVert 位于海德公园和伦敦皇家学院旁边，正在开发基于窄谱激酶抑制剂（NSKIs）的癌症治疗方法。激酶抑制剂通常被用作癌症治疗，但它们经常会引起严重的副作用，因为激酶参与了许多其他生理过程。TopiVert 的目标是选择靶器官内的窄激酶，在有效对抗炎症的同时避免副作用。
. o- C  C6 F2 G! L去年 12 月，该公司报告了第一个临床试验的数据，该试验显示其主要候选药物有望用于治疗干眼症，它有可能比目前的治疗方法（即 shire 的 Xiidra）发挥更好的作用。
$ i5 B; z& X0 p4 G6 U7 L一个月后，TopiVert 公司公布了其技术应用于溃疡性结肠炎治疗的第二次积极临床结果。
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