盘点 | 一文看懂干细胞疗法最新五大进展

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盘点 | 一文看懂干细胞疗法最新五大进展
$ x8 _3 m3 n5 I6 I6 ]. b来源：药明康德 2018-08-21 23:27& M% P- c4 |' O% f3 L' b6 O
1.AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验
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AIVITA Biomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校（UCI）的综合脑瘤计划和UCLA-UCI阿尔法干细胞诊所（ASCC）已收到IRB批准，开始招募病人接受AIVITA的ROOT OF CANCER疗法。患者将接受载有肿瘤抗原的自体树突状细胞，作为初次手术加化放疗后的辅助治疗。AIVITA的ROOT OF CANCER技术目前也用在美国进行的一项卵巢癌2期临床试验，以及在日本进行治疗黑色素瘤的商业化开发。$ ]1 t) {% o/ Y9 k
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2.BioLineRx宣布干细胞动员3期临床取得积极结果
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BioLineRx宣布GENESIS试验的lead-in period取得阳性结果，这是一项双盲，安慰剂对照的3期试验，比较BL-8040与粒细胞集落刺激因子（G-CSF），对照单用G-CSF，用于多发性骨髓瘤患者自体移植的造血干细胞（HSCs）动员。该试验入组30名患者，在完成大约10、20和30名患者后进行数据监测委员会（DMC）审查，评估用BL-8040加G-CSF治疗后的安全性和有效性。BL-8040是一种短合成肽，用于干细胞动员和治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。  }4 X8 U6 N* @0 j2 V

: w) ?0 N) f) q2 G' s& D& h: G9 `数据显示，仅使用一剂BL-8040，9/11的患者（82％）经过2次血液成分分离可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。另外，7/11的患者（64％）经过1次血液成分分离就可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。迄今为止的结果显示，使用单一剂量BL-8040结合G-CSF动员HSC不仅安全且可耐受，能有效收集细胞数量，并有望将血液成分分离减少到1次。根据前11位患者的积极数据，DMC建议停止lead-in period，立即转入研究的随机安慰剂对照部分。! Y" l1 e. ~2 c0 I7 x

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7 z" M( c( I9 t- D$ Q% y5 A) v% n3.激活休眠的视网膜干细胞获成功，有望治疗失明
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由美国西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的一组研究人员使用一种叫做Müller胶质细胞（MG）的视网膜细胞，帮助失明小鼠通过两个基因转移步骤重新编程MG后恢复了部分视觉功能。该研究近期发表在《Nature》上。在斑马鱼中，MG作为干细胞的来源，是视网膜自我修复系统的一部分：它们可以自我增殖以补充受损的视网膜神经元。然而，在哺乳动物中，MG缺乏自我再生能力。科学家可以激活哺乳动物MG分裂，但会伤害正常组织。
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西奈山伊坎医学院眼科学副教授Bo Chen博士是该研究的首席研究员。接下来，Chen博士的团队计划进行行为研究，以确定小鼠是否已恢复执行视觉任务的能力，并将在人类视网膜培养组织上进行测试。这些发现有望开发为再生疗法，用于治疗诸如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。$ r; \: B& B' t9 ?  _, J. M6 H

4 p% @, Q# o" e  F4.Cellect和Cell2in合作，改善干细胞选择和扩增1 C. d0 t, A0 r2 T9 }# U
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新型干细胞生产技术公司Cellect Biotechnology与专注于提高细胞质量的韩国Cell2in公司，近日宣布签署合作协议。根据协议，Cellect的技术平台ApoGraft？将与Cell2in的专有识别技术FreSHtracer？结合起来，后者利用荧光染料来表征氧化应激状态，从而监测干细胞质量。“通过这次合作，我们有机会进一步改善干细胞的整体选择和扩增过程，从而以比现行行业标准更低的成本获得更高质量的细胞，”Cellect首席执行官Shai Yarkoni博士表示。
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8 T: R- k1 o- {+ d$ e7 ~4 U6 a5.GI Partners收购两家公司，加强干细胞储存和生殖服务领导地位
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4 W0 |  X# m7 `" D$ X) G9 s' G" oGI Partners宣布已完成两家公司收购：世界上最大的精子和卵子供体库加州Cryobank（CCB），以及世界上最大的干细胞收集和储存公司Cord Blood Registry（CBR）。合并后的公司将以California Cryobank Life Sciences的名义运营，成为干细胞储存和生殖服务市场的领先者。通过并购这两家优秀公司，新公司将为30多个国家的近700，000个家庭提供完整的以家庭为中心的服务，包括脐带血和脐带组织的收集和储存，供体精子和卵子冷冻，以及生育力保存服务。GI Partners是一家位于旧金山的私人投资公司。（生物谷Bioon.com）+ g. ?  }/ z6 r# a6 x. \

+ t6 s9 {% F7 {1 @+ E6 B. O. c参考资料：
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[1] AIVITA Biomedical Announces Initiation of First Clinical Site for ROOT OF CANCER Glioblastoma Trial.Retrieved Aug 14， 2018. https：//www.biospace.com/article/releases/aivita-biomedical-announces-initiation-of-first-clinical-site-for-root-of-cancer-glioblastoma-trial/？s=89$ ]/ R, j  C% K" [( s, Z
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[2] Activating dormant retinal stem cells to treat blindness. Retrieved Aug 15， 2018. From https：//www.fiercebiotech.com/research/activating-dormant-retinal-stem-cells-to-treat-blindness0 X" H* k- `9 S% Q/ n
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[3] Cellect and Cell2in Launch Collaboration to Significantly Improve Stem Cell Selection and Expansion.Retrieved Aug 13， 2018. From https：//www.biospace.com/article/releases/cellect-and-cell2in-launch-collaboration-to-significantly-improve-stem-cell-selection-and-expansion/？s=89
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[4] BioLineRx Announces Positive Results of Lead-in Period for Phase 3 GENESIS Trial in Stem-Cell Mobilization. Retrieved Aug 07， 2018，from https：//www.biospace.com/article/releases/biolinerx-announces-positive-results-of-lead-in-period-for-phase-3-genesis-trial-in-stem-cell-mobilization/？s=958 j  e# c/ z+ r4 a0 h! K# b0 I
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[5] GI Partners Completes Acquisition and Merger of California Cryobank and Cord Blood Registry. Retrieved Aug 06， 2018， From https：//www.biospace.com/article/releases/gi-partners-completes-acquisition-and-merger-of-california-cryobank-and-cord-blood-registry/？s=92
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