CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发同种异体干细胞疗法

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CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发同种异体干细胞疗法6 \% o" |8 L' }/ E* R0 ~% X
来源：动脉网 2018-09-18 12:19' g6 {  j; e' ~! V% N6 R3 m4 }6 b

5 Q" g# [4 o& |& O# _2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美国ViaCyte宣布达成战略合作。他们将共同开发用于疾病治疗的同种异体干细胞疗法。此次交易金额高达2500万美元，ViaCyte将与CRISPR Therapeutics共同开发能够治疗糖尿病的同种异体干细胞产品。
8 P! R/ W) L4 i( E. E$ K$ X; |根据协议，ViaCyte将获得1500万的专利授权费用，CRISPR Therapeutics可自行决定是用现金还是股票支付。另外，ViaCyte还可以通过接受可转换期票的形式获得额外的1000万美元。) w0 r) r5 V3 n& C
ViaCyte是一家位于圣地亚哥的一家再生医学公司，目前是该领域的领袖。大部分糖尿病患者都通过注射胰岛素药物来缓解病情。医学界还尝试过通过移植活体胰腺来彻底治疗，但由于排斥反应，效果一般。+ I0 T8 ?6 b+ x) c
ViaCyte则另辟蹊径，他们在人类史上第一次尝试用人类胚胎构建一个胰腺细胞设备，通过人工制造的“新胰腺”治疗糖尿病。( B2 G/ R! ?) _& g6 ?  @$ N
CRISPR Therapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics)，致力于为严重疾病提供基因药物。
/ {* C8 i* [% y) f. y该项目的目的是利用CRISPR-Cas9来开发可以逃逸免疫系统的同种异体干细胞。ViaCyte的候选产品是基于干细胞的胰岛细胞替代疗法。主要候选产品PEC-DirectPEC-Direct可将ViaCyte的PEC-01？胰腺祖细胞通过可植入装置直接提供给血管化细胞。与同时维持免疫抑制疗法一起使用，PEC-Direct能够为为急性危及生命的并发症患高风险的1型糖尿病患者提供持续的功能治疗。
( Y: b+ V3 k! p) T3 i0 @在该公告发布的上一周，联邦法院小组将University of California Berkeley（加州大学伯克利分校）和Broad 研究所的一项专利诉讼中支持Broad 研究所。尽管并未最终明确哪个机构先发明了CRISPR-Cas9技术，但联邦法院的裁决认为是Broad 研究所最早取得专利，这也让加州大学伯克利分校几乎没有上诉可能。
0 ?3 ^; M5 O" C0 I$ O* _% r4 VCRISPR Therapeutics联合创始人Emmanuelle Charpentier就来自加州大学伯克利分校。她与CRISPR 专利大战的主角之一Jennifer Doudna曾同属一个实验室。
" I: c! B) Y4 W1 n) R; S9 }0 v! yDoudna和张锋分道扬镳后，都声称是自己发明了CRISPR技术，Doudna一直称 Charpentier与自己共同享有这一荣誉。CRISPR Therapeutics的授权也来自加州大学伯克利分校。
! g7 G5 E. I9 [% F8 S) x& U除了CRISPR Therapeutics以外，Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都获得了加州大学伯克利分校的技术许可，而Editas Medicines则获得了Broad研究所的许可。- b5 t3 J& J/ @
不过，从上周表现来看CRISPR Therapeutics，Intellia和Editas都未受到太大影响。不过，截止发稿时，CRISPR Therapeutics从开盘的55.31美元下降到了50.32美元，出现了9.1%的下滑。(生物谷Bioon.com）8 t) U: Z3 u- T