关于对《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》的意见反馈

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国家卫生健康委办公厅：% h. L1 Y! c" f/ T1 j3 `& @
针对2019年3月29日国家卫生健康委办公厅关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿，以下简称“《办法》”），我们进行了认真学习和讨论，意见如下：5 Y/ }( D" S3 B, f$ F
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1. 本《办法》将高风险体细胞治疗在医疗机构中采用备案制开展临床研究并转化应用，这种医疗机构既当裁判员、又当运动员的做法会带来较大的伦理风险，难以避免“干细胞乱象”和“魏则西事件”类似状况的重演，去年徐州医科大学附属医院未经批准的CAR-T临床试验出现死亡事件诉讼案就是典型实例；
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0 j5 `8 |) G3 _6 L2. 一项新的法律法规的制定不可与现行上位法及相关法规产生冲突。现行《医疗技术临床应用管理办法》对医疗技术实行负面清单制和分类目录管理；同时《生物医学新技术临床应用管理条例》（2019年2月 征求意见稿）对生物医学新技术临床研究实行分级管理，将“干细胞技术、体细胞技术”列为高风险，临床研究和转化应用均由国务院卫生主管部门采取“审批制”准入。而本《办法》征求意见稿涉及的“体细胞治疗”研究和应用转化既不需要遵从安全分级原则也不服从分类管理，更不需要接受准入审批，彻底成为了上位法的“例外”，造成了立法混乱。
9 l" z) M6 D$ V& L% k$ |" z依照现行《药品注册管理办法》附件3规定，体细胞治疗应按照I/III类新生物制品进行药品注册，获准新药上市审批后在GMP条件进行生产。如果《办法》中的“体细胞治疗”未获准药品注册就在医疗机构生产销售和使用，那么就涉嫌触犯了《药品管理法》关于制售假药条款。
) g% H, S/ x7 h7 S; [  Z9 n除此之外，还有一类的被称为“院内制剂”的由医疗机构配制的制剂，是上个世纪八、九十年代我国缺医少药时期做法。不过，如果将《办法》中的“体细胞治疗”归为“院内制剂”的话同样需要按照《药品管理法》规定注册和生产，并且《医疗机构制剂注册管理办法》第十四条规定“含有未经国家食品药品监督管理局批准的活性成份的品种”不得作为医疗机构制剂申报。
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3. 建议体细胞治疗应采取国际通行的分级分类监管原则，对于最小化干预、同源使用等低风险细胞作为医疗技术准入，纳入《生物医学新技术临床应用管理条（2019年2月 征求意见稿）》；
: l' s2 i. y+ m5 q8 D对于大于最小化体外操作的中高风险细胞按药品准入，严格遵守《药品注册管理办法》，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行，2017年第216号）》等法规指南执行。
2 f. z! d4 i$ C/ ^3 T. O! s对于临床急需且现有医疗手段未能满足治疗的病人，可参照国家药监局2017年12月发布的《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》执行，在有资质医院由授权医生在患者知情同意条件下，“同情使用”处于临床研究阶段细胞药品；对于未能满足临床需求的治疗罕见病用细胞治疗产品可以按照《新药注册特殊审批管理规定》列入特殊审批范围，有条件加快批准临床应用并在一定时期内收费治疗。
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