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Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良

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发表于 2019-10-23 23:47 |显示全部帖子
Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
: n7 F' I0 n# z来源:本站原创 2019-10-23 09:21
/ d' _& C5 K, w* ]2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法,这种方法有望成为一种更有效的治疗方法,可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。. q& v% X, c/ N3 G$ c( [8 I( B2 D

) L8 f% ?4 G, Z2 }/ h# E9 q这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物,可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生,这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中,这种蛋白几乎不存在。
; a' O1 ?, m  B! L- q" v) p( X  }: q# _/ U/ K+ P: s' ^+ A$ Y% H
"肌肉中如果没有肌营养不良素,就没有肌膜的支持,肌肉细胞就会很容易受到损伤或破坏,"亚利桑那州立大学医学遗传学教授Toshifumi Yokota说。"我们的DNA样分子可以恢复肌营养不良蛋白的生成,从而支持肌细胞膜。理论上,这种疗法可以治疗多达47%的杜氏肌营养不良症患者。"5 [6 k8 D/ h2 ~; w3 [

- m9 t! L1 Q7 J' E  n这是一种遗传性疾病,其特征是进行性肌肉退化和虚弱。由于肌肉和心脏逐渐受损,这种不治之症导致行走和呼吸困难。很多人会在二三十岁的时候死于这种疾病。* y8 H& j$ g4 }# V3 }
5 J3 o: t/ v/ O( a/ G3 |+ \& c1 c
在《Molecular Therapy》杂志上发表的这项研究中,Yokota和他的团队使用一种叫做反义寡核苷酸的DNA类分子混合物,就像缝针一样修复DMD患者的特定基因突变。这些分子分别在患有DMD的病人的人类肌肉细胞和含有人类DMD基因的老鼠身上进行了测试。1 F: M. Q. v) z% \  W$ ?' X) K

9 b  O5 u$ C$ m2 R6 q3 }, D; T7 h% Y2016年,美国食品和药物管理局批准了第一种名为eteplirsen的"DNA针"药物。然而,该药物仅适用于约13%的DMD患者。: o4 K& H+ j4 Y* e

- T8 I/ k5 o5 g" O( W2 RYokota的团队设计了分子鸡尾酒,从理论上扩展了该疗法的适用范围,使其适用于将近一半的DMD患者。实验治疗也可以显着改善了患者的症状。& A8 i# {- h; s( Q+ _6 Y& `3 ?! F; ~
" l" y1 w, _' i: s4 w! M! N% y
"我们的治疗产生的营养不良蛋白比现在使用的药物要短。这种较短的蛋白质与一些肌肉萎缩症患者非常轻微的症状有关。而有些人几乎没有任何症状。"% M  @: s4 G" ^! F. e

6 s* c. i- R! I7 |" g: u" u0 n研究人员目前正在努力减少鸡尾酒中DNA样分子的数量,以减少成本和监管障碍。他们希望将来能把这项工作推向临床试验。(生物谷Bioon.com); L. W+ N; w) G( I' J- i3 F- g
  A  o% Z2 h" |# U' x, ]. H: Z) N" s
参考资料:
: X! v* v6 H- q9 h: v" r2 {7 s7 V0 u: I1 N# D6 d
Yusuke Echigoya et al, Exons 45-55 Skipping Using Mutation-Tailored Cocktails of Antisense Morpholinos in the DMD Gene, Molecular Therapy (2019). DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.07.012
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