干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站

 

 

搜索
干细胞之家 - 中国干细胞行业门户第一站 干细胞之家论坛 干细胞行业新闻 Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌 ...
朗日生物

干细胞技术讨论区

干细胞临床应用技术交流

免疫细胞治疗专区

欢迎关注干细胞微信公众号

查看: 2107|回复: 0
go

Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良

Rank: 7Rank: 7Rank: 7

积分
25057 
威望
25057  
包包
126758  

优秀版主 博览群书 美女研究员 优秀会员

发表于 2019-10-23 23:47 |显示全部帖子
Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
1 d* z4 G) N2 r$ a' A+ [来源:本站原创 2019-10-23 09:21! x4 a. e4 ]* F0 s: W, [9 U8 P
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法,这种方法有望成为一种更有效的治疗方法,可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。% p( z; h0 l" a5 U- n& g
% v4 [" Y! D0 E1 `
这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物,可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生,这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中,这种蛋白几乎不存在。! S0 U% ^" F, x

+ Q' w9 Y0 g$ t+ ^"肌肉中如果没有肌营养不良素,就没有肌膜的支持,肌肉细胞就会很容易受到损伤或破坏,"亚利桑那州立大学医学遗传学教授Toshifumi Yokota说。"我们的DNA样分子可以恢复肌营养不良蛋白的生成,从而支持肌细胞膜。理论上,这种疗法可以治疗多达47%的杜氏肌营养不良症患者。"( Y; e# ?% R; n: r
- H; z! }0 \8 D- U9 L7 M
这是一种遗传性疾病,其特征是进行性肌肉退化和虚弱。由于肌肉和心脏逐渐受损,这种不治之症导致行走和呼吸困难。很多人会在二三十岁的时候死于这种疾病。# n7 D# B8 A6 w( W, e( F0 V- B

  S. s' ^3 V# V3 v1 r在《Molecular Therapy》杂志上发表的这项研究中,Yokota和他的团队使用一种叫做反义寡核苷酸的DNA类分子混合物,就像缝针一样修复DMD患者的特定基因突变。这些分子分别在患有DMD的病人的人类肌肉细胞和含有人类DMD基因的老鼠身上进行了测试。3 R' ~: S; Z: {' [& E  }% c# B( D
8 ~- k& b1 V( W  B' L. w4 Y
2016年,美国食品和药物管理局批准了第一种名为eteplirsen的"DNA针"药物。然而,该药物仅适用于约13%的DMD患者。
' D3 B1 k- A, \- v  C
6 S+ K. u+ j, d; ]4 C! MYokota的团队设计了分子鸡尾酒,从理论上扩展了该疗法的适用范围,使其适用于将近一半的DMD患者。实验治疗也可以显着改善了患者的症状。! Z0 [: n7 e, r

9 s0 v4 ]/ x* X5 o$ ["我们的治疗产生的营养不良蛋白比现在使用的药物要短。这种较短的蛋白质与一些肌肉萎缩症患者非常轻微的症状有关。而有些人几乎没有任何症状。"
% w$ \9 x1 w. @7 U  `5 b
  R+ B7 p& X+ Z) }% u" @' [研究人员目前正在努力减少鸡尾酒中DNA样分子的数量,以减少成本和监管障碍。他们希望将来能把这项工作推向临床试验。(生物谷Bioon.com)
- h5 P* B, a! `* S% I" @8 }
$ ]! r! r+ W' _参考资料:8 {5 k8 R7 g; J, \! p! l, b
0 q2 w# k1 N- @0 e* X# e
Yusuke Echigoya et al, Exons 45-55 Skipping Using Mutation-Tailored Cocktails of Antisense Morpholinos in the DMD Gene, Molecular Therapy (2019). DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.07.012
  n/ d- m0 c1 l6 E. N& W
你需要登录后才可以回帖 登录 | 注册
验证问答 换一个

Archiver|干细胞之家 ( 吉ICP备13001605号 )

GMT+8, 2019-11-23 08:08

Powered by Discuz! X1.5

© 2001-2010 Comsenz Inc.