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身体对替换蛋白(replacement protein)产生排斥作用的自然反应代表着成功利用基因疗法治疗一系列危及生命的疾病时所面临的一个主要障碍。然而,根据一篇发表在Human Gene Therapy期刊上的论文,研究人员开发出一种新方法:利用身体自己的免疫细胞诱导身体对特异性蛋白产生耐受性,并且证实该方法能够抑制这种排斥反应。
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_8 r+ @; o4 \. f6 X' m7 r美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院教授James M. Wilson说,“蛋白和基因治疗方法的一个主要限制就是与之相关联的免疫反应,这种反应能够产生毒性和降低疗效。巧妙地利用免疫调节物可能阻止免疫反应发生。”
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9 a& d9 }+ J6 c$ c1 q+ Q q% w. B在被称作细胞因子的免疫刺激化合物存在下,让一类被称作树突细胞的免疫细胞接触一种特异性的治疗性蛋白能够导致免疫耐受性的树突细胞产生。当耐受性树突细胞被导入小鼠体内时,接着再给小鼠进行经设计能够运送治疗性蛋白的基因疗法治疗,这样这些细胞就允许小鼠对治疗性蛋白产生耐受性,而不是排斥它。
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当前诱导对通过基因疗法而产生的替换蛋白产生部分或完全耐受性的方法是比较昂贵,而且失败率高达40%。在这项研究中,研究人员开发出的这种方法在这方面具有优势,能够促进基因疗法的长期成功。 |
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