人类胚胎干细胞治疗再燃希望

坤明

美国先进细胞技术公司在1月8号宣称，该公司在利用人类胚胎干细胞产品重建某些失明症患者的眼睛光感应细胞中取得了里程碑式的进展。先进细胞技术公司的这一成果将大大促进胚胎干细胞科学的发展。
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先进细胞技术公司说，该公司开展斯特格视网膜营养不良（SMD，Stargardt’s retinal dystrophy）及干性年龄相关性黄斑变性（AMD）研究的研究人员报告了移植人类胚胎干细胞源的色素上皮（RPE）细胞的植活证据。该公司还报告称，科学家在接受这种治疗18个月的患者中观察到了视敏度（visual acuity）提高的迹象。
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先进细胞技术公司的CEO 兼董事长Gary Rabin评论称：“这是我们首次在干性AMD患者中证实了这一结果。干性AMD代表了世界上最大的医疗需求之一，这些成果给了我们很大的鼓励。”
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在人类胚胎干细胞领域还有另一条好消息，1月7日，美国联邦最高法院驳回了两位成体干细胞研究人员要求停止NIH对人类胚胎干细胞研究的支持的诉讼。法院表示拒绝审理有关美国国立卫生研究院（NIH）相关研究经费合法性的问题。
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不过，美国最高法院的这一裁决是否会鼓励更多的公司开展人类胚胎干细胞治疗试验呢？到目前为止，先进细胞技术公司还是唯一一家正在开展人类胚胎干细胞治疗临床试验的公司。
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杰龙公司折戟沉沙" V0 a$ y! p* ^8 M3 F0 A7 X4 F

& E9 Z. I, D/ _' F在人类胚胎干细胞治疗这场角逐中曾经也拥有一席之地的还有杰龙（Geron）公司。杰龙公司在经过长期努力才获得FDA批准后，于2010年启动了它第一次人类胚胎干细胞治疗临床试验，利用胚胎干细胞治疗脊髓损伤患者。0 m, @; R' A- h9 P& q9 f
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在杰龙公司的试验中，由该公司旗舰产品GRNOPC1——含少突胶质细胞祖细胞（oligodendrocyte progenitor cell，OPC）的活细胞制成的神经细胞细胞被注射到有严重脊柱损伤的患者体内。0 x: |! f' N. A/ v( D8 ]5 I6 e

/ G4 T# _# U" T' ^$ E, ?, {但是，据接龙公司CEO  John A. Scarlett博士表示，“没有迹象”表明这一疗法有益于患者，但是也表示没有发现存在安全问题。杰龙公司在2011年关闭了它的干细胞治疗项目。% W! i) l9 y  g" I+ Z+ X
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由于杰龙公司在业内的先锋地位，其临床试验的中断被认为是人类胚胎干细胞领域的一大挫折。由于在1990年代资助了威斯康星大学首次分离人类胚胎干细胞，杰龙公司获得了在这一领域中的一些基础专利权。) o4 |) h1 r: s4 u, p
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杰龙曾表示，试验的中止并不表明这个富有争议的领域没有前景，而是公司需要将稀缺的资源集中到癌症疗法研究中。“我坚信干细胞的前景，” Scarlett博士在一次采访中曾表示。
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) ]: K, u3 ~4 S6 h! Q1 j" m最新消息，据杰龙公司1月7号在官网发布的消息，该公司将干细胞资产出让给BioTime Inc.新成立的子公司BioTime Acquisition Corporation，其中包括所有相关的专利。
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目前，只有先进细胞技术公司还在这个行业中奋斗。杰龙退出干细胞治疗行业让先进细胞技术公司感到“压力山大”，首席科学官Robert Lanza表示，杰龙的决定“是这个行业的遗憾，现在所有的压力都压在我们肩上。”
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人类胚胎干细胞治疗失聪1 l- e7 B: [- Z& R0 z# S

* C! Y. D( J8 i2 g0 C7 ?. w随着人类胚胎干细胞一些新的应用的出现，一些新的研究发现可能将影响到再生医学以及人类胚胎干细胞应用的未来。去年，英国谢菲尔德大学领导的研究小组将人类胚胎干细胞移植到沙鼠耳内，使后天耳聋的沙鼠恢复了听觉能力。这项研究中沙鼠的听力损失与人类的听觉神经病变类似，是由于耳蜗神经损伤破坏或阻止了内耳耳蜗获取的声音信号向大脑的传送。
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“我们已经有了概念论证，人类胚胎干细胞可以修复受损听力。”论文领导作者、英国谢菲尔德大学干细胞生物学家Marcelo Rivolta说，“这还需要进行更多研究，但我们已经知道这是可能的。”他花了10年时间研究使人类胚胎干细胞分化为两种细胞——听觉神经元和内耳毛细胞的方法，内耳毛细胞能将声音转化为电信号。这二者是产生听觉的基本要素。
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Rivolta用了两种成纤维细胞生长因子FGF3和FGF10对人类胚胎干细胞进行处理，以产生两种不同形状的原始感觉细胞：一种细胞具有类似毛细胞的特征，叫做耳上皮祖细胞（OEPs）；另一种看上去更像神经元，叫做耳神经祖细胞（ONPs）。他们先用一种叫做乌本苷的化学药物破坏沙鼠的听觉神经，但药物不会损害毛细胞，然后将耳神经祖细胞移植到它们耳内。经过10周之后，一些移植细胞就长出了突起与脑干连接起来。随后测试显示，移植之后许多沙鼠能听到的声音比以往微弱，它们的听力整体上恢复了46%。
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' o, y  @+ j3 P1 l/ }科学家和商业公司的所有这些努力将很可能实现人类胚胎干细胞在再生医学中的美好前景。
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发布：2013/02/02来自：生物探索

刘光磊

是不是完全作用机制在移植细胞.小鼠的自我修复能不能完全排出