多能干细胞进临床为何首选眼病

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日本厚生劳动省审查委员会6月26日批准了利用诱导多能干细胞（iPS细胞）开展视网膜再生的临床研究，这将是世界上首个iPS细胞临床试验。在诞生6年后，iPS细胞向着实用化迈出了重要一步，引起普遍关注。, i  C' U8 X3 n4 c* a- g
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一期临床评估安全性
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) s2 {  A8 r& I新批准的临床试验，是从湿性老年黄斑变性患者前臂采集直径约4毫米的皮肤组织，培育出iPS细胞，然后将其培育成色素上皮细胞，发育成薄片状之后，再移植到患者眼球的黄斑受损部位。
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' n4 d7 f+ p8 J9 Y- \3 v2 |8 u湿性老年黄斑变性是难治之症。患者视网膜后会出现异常血管，这些新生血管十分脆弱，容易出血和渗液，导致视网膜下部的色素上皮细胞受到伤害，患者视野扭曲，视力急剧降低。
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研究人员之所以选择这种眼病进行iPS细胞临床试验，是由于视网膜细胞不易癌变，即使癌变也容易与正常的组织区分，并可用激光烧灼治疗。而且，由于只需要向约2毫米见方的很小区域移植色素上皮细胞，移植部分是否异常从外部就很容易观察。
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: }: I' [9 q4 ~8 \% G4 W0 w; C研究小组准备在今年内选出6名患者，患者必须50岁以上，矫正视力不到0.3，并且现有疗法无效。选定患者和培养用于移植的细胞需要1年左右时间，预计对患者实施移植手术要到2014年夏季。* E# x8 a& d1 K
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临床试验还需走完审批程序，获批后将由理化研究所发育生物学研究中心研究员高桥政代等人进行。值得注意的是，这项试验仍属临床一期，即研究排异反应、癌变等以确认安全性，真正评估治疗效果将在下一阶段。, m8 h9 Y; ~6 O- N+ c& M! _. P

: W) S3 d( Q, C2 `, Y2 D日本社会谨慎乐观
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对于厚生劳动省审查委员会此次批准开展临床试验，湿性老年黄斑变性患者纷纷表示欢迎，认为“有了盼头”。不过，由于此次临床试验的主要目的不是治疗，而是确认安全性，所以研究人员表示“有必要冷静关注”。
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日本媒体对此高度关注。《产经新闻》6月28日发表社论指出：“对人类来说，这是新医疗的第一步。能够发育成各种细胞的iPS细胞，有可能使医疗的概念发生重大转变。这是因为，新医疗不是对因疾病和事故而丧失机能的脏器和组织进行‘修理和加固’，而是利用新细胞‘使其获得重生’。”/ c  n. k2 B; i8 r4 v2 |5 L2 P0 o/ i
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不过《产经新闻》也指出：“iPS细胞拥有的增殖能力也有癌变的危险，确立安全性是临床阶段的最大课题。”% b4 C" N! M  {! V- l* Q& i
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目前，将iPS细胞应用于再生医疗已成为全球医学研究的一大热点。日本政府一直积极支持这方面的研究，以抢占未来医学制高点，并希望通过专利等手段使iPS细胞相关研究能推动经济增长。, M* q* B$ n5 O7 f1 f8 z
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iPS细胞是诱导多能干细胞的简称，即体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞。其功能和胚胎干细胞类似，能发育成各种组织和器官。
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2007年11月，日本京都大学教授山中伸弥领导的研究小组报告说，该小组向人类皮肤细胞中植入4个经过重新编码的基因，使其具备类似胚胎干细胞的功能，这就是iPS细胞。同日，美国威斯康星大学的研究小组也公布了类似成果。因这一突破，山中伸弥获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。
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+ G+ e4 J) Y+ ~" p- x/ X3 S# z用患者自身体细胞培育iPS细胞，再分化发育成移植用组织和器官，很可能避免排异反应；iPS细胞功能接近胚胎干细胞，却可以绕开有关胚胎干细胞的伦理争议。! R  W: u; I4 D" `; j

/ T, Q# o: V3 M6 E7 J迄今，日本科学家已利用iPS细胞培育出血小板、色素细胞、造血干细胞、人类肝脏组织等，这些成果将有助于早日克服白癜风、白血病和肝功能不全等顽疾。但是iPS细胞也有比较明显的缺陷，它的分化发育能力低于胚胎干细胞，培育iPS细胞时植入的c-Myc基因还可能带来癌变风险。