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科学家首次成功将人工人染色体植入老鼠体内/ z3 E% I- t7 x# \9 |
2013-07-14 来源：生物360 作者：koo 0 ?! n2 S$ Q; W! `6 k+ |2 @. O
" F4 Z6 s Q& [$ Z合成生物学发展迅速，美国和日本科学家，不只已成功在实验室用化合物全人工合成“人类人工染色体”（human artificial chromosomes, HAC ），更已成功植入老鼠体内，令实验鼠每个细胞都带有 HAC ，印证这种人工制造的小型人类染色体，他日可应用于全新形式的基因治疗，充当健康基因的运载工具，植入病人体内以改正有缺陷的基因。
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染色体是细胞内具有遗传性质的物体，由双螺旋状的脱氧核糖核酸（DNA）分子缠绕而成，当中载有遗传密码的化学结构叫碱基对。人类细胞有46条染色体，科学家近年研究用人工方法制造第47条染色体，碱基对数目远少于天然染色体，用作运载某些基因进入人类细胞的工具，以便研究基因功能和作用。* y z% }! ~ ]; `
在动物体内正常运作7 T- |8 W: k* X5 [5 w; y# c. k
制造 HAC 有两种方法，第一是将天然人类染色体剪短，第二是在实验室用化合物人工合成，美日科学家在两方面都进展良多，近期更有重大突破。" f( F- L6 h& h5 ^+ W5 _4 }
美国国家癌症研究所研究员库普赖纳（Natalay Kouprina）参与的小组，在一项未发表的研究，成功将全人工合成的 HAC ，用基因改造方法植入老鼠体内，令改造鼠每个细胞都带有 HAC ，是首次证明全合成的人类染色体，可在动物体内正常运作。) m1 Y6 v1 X8 A5 K
库普赖纳表示， HAC 可应用于基因治疗：“现时已知很多遗传病是因为某些基因异变引起……治疗概念是病人身上取出皮肤细胞，转化成干细胞，加入带有健康基因的 HAC 后，再移植回病人体内，借此改正基因缺陷治病。”* ~) A% J( g8 z* s4 W
她表示，现时发展的主流基因疗法，是要在天然染色体之中插入健康的基因，却控制不了插入位置，很多时会落在不理想的位置，影响疗效之余，更可能破坏基因组成，弊多于利，把健康基因附在额外加插的人工染色体，就没有这问题：“一般基因疗法是用病毒之类的载体，将基因加插入天然染色体内，可能会干扰其他染色体正常运作， HAC 则不会干扰基因组其他部份。”
' ^/ Y2 A% n. G她续说：“很明显，利用 HAC 作载体治疗基因疾病，还有很长的路要走，但潜力很大，有很多潜在好处，是个很刺激的科学探索范畴。”
: O3 M+ B+ {2 x拟制造全合成生物
9 ]! w, c) {( d$ p, h4 L7 M英国科学家指 HAC 属额外和较小型的人工染色体，虽离人工合成整条人类染色体，尚有大段距离，但一涉“人类”和“人工”这两个敏感领域，在英国研究，恐难通过道德审批。
3 D; }4 U2 s y9 v$ z英国科学家另辟蹊径，参与人工合成酵母染色体的多国计划，目标是在2018年人工合成出酵母菌的全部16条染色体，注入空的酵母细胞，制造首个有复杂基因组的全合成生物，最终目标是完全掌握和随意改造酵母的基因，把酵母变成“生物工厂”，制造抗体和疫苗等生物科技材料。5 a* L2 U: a6 y0 m
人类人工染色体基因疗法
8 f Y! n% a6 o" V/ u! g1）从患有基因缺陷疾病的病人身上，取出皮肤细胞: r' c& ?: x* G# @
2）将皮肤细胞转化成干细胞7 i$ q! W2 x# n! [6 W! B( a
3）将带有健康基因的人类人工染色体，植入干细胞内
! I: Q1 o( o+ V4）带有人类人工染色体的干细胞，移植回病人体内，借此改正基因缺陷
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发表于 2013-7-14 21:41
发表于 2013-7-15 10:25
