干细胞药物研发亟待提速

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在近日召开的“重大新药创制”国家科技重大专项“重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发课题启动会上，与会专家一致认为，目前我国还没有干细胞药物获批上市，应进一步掌握干细胞药物核心技术，尽快研发具有我国自主知识产权的干细胞新药。; z, F* x! g( `1 l+ m
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国外研发如火如荼
: e/ C, h) [) L: C
) q: Z: d; ]+ n2 O8 U  n' q, }6 t" D该课题首席科学家、中国医学科学院基础医学研究所赵春华教授表示，干细胞研究是生命科学领域的重要分支，涉及生命科学领域的诸多重点学科，是一个复杂的多学科交叉的综合性系统前沿科学。未来10年干细胞再生医学市场将达到4000亿美元左右，其中干细胞新药是最主要的产品。近年来，西方发达国家纷纷加大了对干细胞新药的研发支持力度，特别是近两年对干细胞新药的研发立项和审批速度逐步加快，2011年和2012年已有个别干细胞药物获得审批上市。2011年7月，韩国药监局批准该国FCB-PHarmicell公司治疗心梗的干细胞新药Hearticellgram-AMI上市，成为全球第一个获批上市的干细胞治疗药物。其选择心梗作为适应证，也表明干细胞治疗对于心血管疾病治疗的重大意义和广阔前景。2012年5月，美国Osiris公司治疗血液病的干细胞药物Prochymal在加拿大获批上市，成为全球第一个治疗血液病的干细胞新药。) A7 H9 B- ]- H% c+ `; U2 W+ s. l
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该课题负责人、中国医学科学院基础医学研究所韩钦博士谈到，目前，全球已经批准了用于治疗膝关节软骨缺损的ChondroCelect（自体软骨细胞）、用于骨修复的MPC（自体间质前体细胞）、用于急性心梗的Hearticellgram-AMI（自体骨髓间充质干细胞）等7个干细胞药物上市；处于临床研发阶段的干细胞新药产品大约有10余个，应用加速趋势逐渐明晰，以干细胞为首的再生医学产业的战略布局和国际竞争已拉开序幕。
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9 s# ^5 P8 v4 b7 R. E3 R我国必须迎头赶上
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“目前，我国还没有干细胞药物产品获批上市。”韩钦博士介绍，据从国家食品药品监管总局药品审评中心网站数据库查询，我国已批准两个干细胞新药进入临床试验，为他们研究团队开展的骨髓原始间充质干细胞及间充质干细胞心梗注射液临床试验。
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会上，北京同仁医院韩德民院士、军事医学科学院沈倍奋院士、解放军总医院陈香美院士指出，干细胞研究在未来国家科技战略转型、高新科技产业升级中将起到关键性的推动和示范作用，核心的干细胞技术则也是未来20年临床医学发展的革命性突破方向之一，近年已逐渐从实验室向临床应用过渡。因此，我国必须在该领域掌握具有自主知识产权的核心技术，打造具有国际竞争力的干细胞新药产品。
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据悉，由中国医学科学院基础医学研究所牵头的“重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发”课题，是2014年获得“重大新药创制”国家科技重大专项立项支持的干细胞研究课题，也是该专项自2008年成立以来惟一连续资助的干细胞团队。目前，课题牵头单位已有干细胞新药部分品种完成安全性、有效性临床试验，以及部分产品进入临床试验阶段。该课题启动后，将进一步整合中国医学科学院各所院在干细胞基础研究及临床转化方面的经验和学科优势，并通过与企业开展产学研用一体化开发，解决干细胞技术从实验室真正走向应用前亟待解决的最后也是最重要的一个科学问题，解决干细胞治疗各类疾病（心梗、重症肌无力、卵巢早衰、血小板减少症等）的临床安全性和有效性，大大推动我国干细胞新药研发的进程，研究成果将直接推动我国拥有自主独立研发的干细胞创新药物及新药技术开发及评估技术体系和标准，使我国迈入干细胞再生医学行业发达国家行列。
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北京协和医院张抒扬副院长和中国医学科学院基础医学研究所李利民副所长均表示，我们应依靠核心技术和优势，厚积薄发，拿出属于我们国家自己的产品。