日本科学家利用iPS细胞修复肌肉萎缩症基因（附原文）

yinfuhua

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日本科学家利用iPS细胞修复肌肉萎缩症基因4 _! I, m' Z. K  N/ T' G! V5 D4 R
2014-11-29 1 来源：生物360 作者：koo
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6 z2 S9 U6 \) o+ i日本研究人员在美国最新出版的《干细胞报告》上撰文说，他们利用诱导多功能干细胞（iPS细胞），成功修复了引发肌肉萎缩症的致病基因。这一成果将有望促进开发出改善肌肉萎缩症症状的方法。4 V- J. g4 k* [: w6 R" ~8 @3 O
肌肉萎缩症是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病，由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质，患者会变得无法运动，目前几乎没有有效的治疗方法。0 Y1 ~  Z% d9 [4 f
进行性肌营养不良是常见的一种肌肉萎缩症。该病由于基因变异，导致对保持肌肉结构必不可少的抗肌萎缩蛋白在合成中途停止，出现异常蛋白质而发病。患者会出现肌肉力量下降和肌肉萎缩的症状。其基因疗法的难点在于，很难只瞄准致病基因而不伤害其他基因。
4 O/ ^+ }, ~6 `1 U5 ~由于iPS细胞能在体外再现疾病的症状，日本京都大学的研究人员采集了进行性肌营养不良患者的皮肤细胞，培养出iPS细胞。研究小组通过识别基因结构，成功修复了iPS细胞的致病基因，而目标基因以外的基因都没有出现重大损伤和变化。待到iPS细胞发育成肌肉细胞后，细胞内就出现了抗肌萎缩蛋白。
* V: U0 H6 ?3 W$ G: _" A研究人员认为，将这种正常的肌肉细胞移植到进行性肌营养不良患者体内，就可能改善症状。下一步，他们将继续研究如何将修复好的iPS细胞发育成的肌肉细胞移植到患者体内。: g  V3 I( D9 Z6 B3 U) b! P, b
Hongmei Lisa Li, Naoko Fujimoto, Noriko Sasakawa, Saya Shirai, Tokiko Ohkame, Tetsushi Sakuma, Michihiro Tanaka, Naoki Amano,Akira Watanabe, Hidetoshi Sakurai, Takashi Yamamoto, Shinya Yamanaka, Akitsu Hotta. Precise Correction of the Dystrophin Gene in Duchenne Muscular Dystrophy Patient Induced Pluripotent Stem Cells by TALEN and CRISPR-Cas9. Cell Reports, November 26, 2014; DOI: 10.1016/j.stemcr.2014.10.013
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4 _  ~: M* H4 b# r6 c7 }3楼原文 感谢genedu 提供

mecol

佩服

genedu

原文

yinfuhua

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1 N& d( x% o& C5 L& \2 e  K5 O; O/ e% ~* j
谢谢提供原文。

站窗视景

:'(我就是一位进行性肌营养不良症患者，兄弟俩个都患病，弟弟今年病逝了，我12岁瘫痪的，瘫痪32年了，看见这个消息就是不能参与治疗也感觉兴奋。

鬼赦秉

将这些修复的ips直接打到血液里有没有用？5 t6 g' V0 S; N3 u( ^8 f, ]