各方立场——《干细胞临床研究管理办法(试行) 》

sunsong7

& f( q, q$ O( q* `
$ O( l/ z1 ?( l* }! t" b* ^
老狼搜集了各方关于《干细胞临床研究管理办法（试行） 》的态度，简单汇总如下，或有失偏颇，仅供大家讨论和补充。% P* L" n2 ~+ F1 R6 B
! H$ u' I. z- k
一、官方态度5 u* _, j$ _7 X( k

3 O/ V% |" p0 y! J* w           【出台背景】干细胞技术从基础创新研究到临床应用需要经历不同发展阶段，到目前为止，我国干细胞技术尚不成熟，仍处在基础研究阶段，除造血干细胞治疗血液病之外，还没有一个干细胞治疗技术已经证实对某一种疾病具有可推广或进行产业化价值的结果，谈不上技术的推广和产业化。
& P. Q- D8 n3 B5 h) b9 \
+ j6 \( }( \6 [4 J3 E         干细胞技术应用的潜在市场的范围和空间巨大，企业的急功近利，在干细胞关键科学技术未解决的情况下盲目进行干细胞技术在临床的推广应用是当前干细胞技术市场乱象的主要原因之一，造成不规范的市场运作过热；
( [" O; Y3 d, x0 U/ l1 L
% A1 q$ E& J! ~. y% K0 n          国家科技计划设立了若干干细胞临床应用研究的课题，但是，多种因素造成目前这些课题都没有取得突破，其中基础研究与临床研究脱节，在研究过程中重理论轻技术，以及临床医院和主管部门在审批过程中不愿承担风险等都是阻碍干细胞创新的因素。
3 o& P3 ^7 b  J5 b) ?, [; @7 n
% q# r$ G: S; H; f; c6 P          干细胞临床研究长期面临监管政策滞后、行业准入标准缺失的窘境，《办法》出台的目的是规范干细胞临床研究。" c2 c6 i4 g) g. Q  q7 K# |

: T2 D2 M; d: `- k+ _* V7 Y# A0 R2 @' j
         【基本原则】首先进行临床前试验，在此基础上经过专家委员会和医学伦理委员会的审批，备案后可以开展临床研究，不得收取治疗费用。' k# F- @+ N+ z0 X- W2 n/ R! W
, u) l; s' r# [3 h4 K2 q

: B7 Q" h/ T6 R1 h        【制定过程】国务院牵头，卫计委主导，CFDA参与，综合两部门意见共同制定，过程中两部门有很多的分歧，几易其稿，多次举行座谈会征求专家意见。只能给出一个阶段性的《办法》对眼下的临床研究进行规范，一些方面无法予以明确。  u' l7 K% {  C! S+ w

7 G& F: w+ ]* E8 \; ]* b& z, E8 C
       【责任主体】由三级甲等医院、依法获得相关专业的药物临床试验机构资格、具有较强的医疗、教学和科研综合能力等的医疗机构承担干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。《办法》将中小医院排除在外可避免临床混乱，让有条件的三甲医院率先做起来，动作迅速三甲医院可在未来行业标准制定中拥有更多话语权。
! s% b8 P. p3 ^
2 V3 T: s3 q  }  Q9 J. K        【企业角色】《办法》未规定不允许企业与医院合作开展干细胞临床研究，企业可以和医院捆绑提供所涉及的干细胞制剂，但质量责任仍由医疗机构承担。- }! Y5 b4 p0 I0 |! K

& h9 }3 W/ }' n' F2 A3 z/ ]! Z( M: F
       【备案责任】通过医院作为主体，《办法》为依据，通过卫计委或者CFDA（两者皆可）作为受理部门，进行干细胞临床研究备案。) b5 g5 ~7 R5 p
& {' F$ k1 o& G" M

( j' l" c6 J! H+ m7 \+ G       【药品注册】《办法》正式实施之后，可通过CFDA作为受理部门以药品或生物制品的形式进行干细胞制品临床研究申报，互不影响。
, x* E1 y5 x* s! K8 o! g4 K( d9 q0 D  q, `3 u: {7 q
! T/ l1 N" H! i3 F7 Q7 a: ?
二、医院态度： 《办法》是干细胞转化医学的一个可以依照的法规，这个法规有助于加快干细胞临床应用。$ E! r* P& a' X' J7 t( H3 @
5 c6 V; c8 p: I+ ^' ?! U% _4 q
, @$ D0 y: n8 z
三、企业态度：小企业认为有《办法》与没办法一个样，没钱没法活；大公司认为自己有《办法》与多家三甲医院捆绑很合适，有钱可以任性。2 y9 |' d4 N, y/ }3 U; k
/ a% Q- l7 e- a3 C1 u+ E: R

: A2 I6 U0 a8 Q/ i& y
6 `* }8 |& g8 I  G
4 v) e$ w" e3 z; c8 D% y8 `  j5 c9 N* y9 \
5 U8 C2 f+ c0 {. I5 X

uslzhang

从【出台背景】中的那些说法就可看出，这个《办法》的出台其实就是推诿和不作为！官方的态度中认为“到目前为止，我国干细胞技术尚不成熟，仍处在基础研究阶段，除造血干细胞治疗血液病之外，还没有一个干细胞治疗技术已经证实对某一种疾病具有可推广或进行产业化价值的结果，谈不上技术的推广和产业化。”，我倒想问这是谁的看法？连一个管理办法都没有，现在出台一个四不像，不具可操作性，请问怎么做？既然做都没有做那又怎么说”我国干细胞技术尚不成熟，谈不上技术的推广和产业化“？管理部门这么不作为，整天喊要变中国制造为中国创造，请问中国创什么新？管理部门的职责是制定规则，让企业有法可依，至于基础研究的怎么样了，技术问题解决没有，可不可以产业化这些问题，留给企业去做嘛。

goast8

总之觉得责权不明，主体不明，管理不明。。。% r9 L' N  G4 p9 @0 l0 ]% |! o
既然不允许收取费用了，医院肯定没动力做，企业主导和与医院捆绑的话，责任主体又是医院，最终谁也没动力。
7 }8 b: v& B6 f0 Q不如跟药品一样要求开展多中心临床，责任主体是企业，医院只作为临床中心，这样才能开展规范性的临床研究。