从基础研究、临床转化、产业体系漫谈干细胞发展

林辉

2015/11/05来源：生物探索 & S) G) c* F+ P1 u, I( I$ \
. `# J0 k( d% v, K0 D
近二十年，国内外细胞技术发展快速。基因修饰、干细胞治疗、免疫细胞治疗、组织工程学的发展成果显著。2015年年初，奥巴马提出“精准医疗”的口号，细胞产业更是受到高度关注：美国FDA将多家公司的CAR-T疗法列入快速审批通道；去年9月，日本批准并完成世界首例应用iPS治疗老年黄斑变性患者；欧盟今年二月份批准首例干细胞产品Holoclar……一系列里程碑式进展标志着全球对细胞产业的关注及投入。% \% W, b0 G; Y' W- Q: @
2 Z7 [! Z8 b3 F, J3 J( ~+ C

& X8 j1 L# V6 L3 U" |- |3 o其中，干细胞以其分化、再生和修复的绝对优势，位居第三次医学革新的核心位置。生物探索小编聆听了“2015中国干细胞行业高峰论坛”，席间跟随行业知名学者专家、企业高层的精彩报告，回顾并展望了我国干细胞产业的发展。
; C6 }, O, H' c
; \) P3 U. c, X8 r3 B' T% }无论科研、企业、政策都在稳步前行，特别是干细胞基础研究和临床应用研究在历时十多年的累积后，已经在部分领域占据技术制度高点，领跑世界研究水平。实验室里的“振奋人心”“举世瞩目”的研究成果如何真正落实到临床？干细胞再生医学如何从基础研究成果实现临床转化，最终形成质量过关、有法可循的产业体系？这是现在再生医学领域各研究机构、企业、医院包括政府部门所关注的关键命题。0 d9 L" i) Z  ~8 V' H5 ^, @: D8 [
% H' z+ s/ {# l, G* q
$ Q% [0 V* _) ]- u( [
干细胞产业现状：从基础研究到临床转化$ s1 F, K. Y1 {- E8 _/ t$ b
0 }2 j! _" l( u  d
3 N% e6 k* c3 d) S8 P6 @# E
尚欠缺相应质量管理体系规范过渡
+ U! @4 p2 Q; D7 b- D; l
. [$ Z3 L2 Y, s8 w& w0 M  S6 t( b
目前，我国科研领域关于干细胞的研究硕果累累：所发论文数量位居世界第二，所申专利数量位居世界第三，且已有一批研究机构挤进国际先进水平。虽然遭遇2012年政策叫停，但是我国干细胞基础研究一直都在稳步前进。+ a9 U6 o  d! m& r  X7 G5 g

0 U$ Z7 g  l% N  ?6 Q+ l
2 C$ E# p8 o4 }9 @! S# u" l值得瞩目的是，近年来众多研究成果已逐步从实验室向临床应用过渡，致力成为新一代治疗疑难杂症的有力武器。目前，围绕干细胞治疗的临床试验中国有256个在进行。以干细胞研究中炙手可热的间充质干细胞临床试验为例，数据统计美国间充质干细胞临床试验共计有106例，欧洲有126例，亚洲176例，其中90%以上在中国。我国间充质干细胞来源于脐带和骨髓，而欧美的间充质干细胞主要来源于骨髓。
  v- c: L+ a  f$ w' F
% g  \+ D; k* E0 Q- o+ |
- P6 L) l& {3 J/ q中源协和细胞基因工程有限公司研发总监丛秀丽女士表示，我国对于干细胞研究无论是基础科研，还是临床应用并没有落后于国际水准。但是，由于科研院所、医院、企业之间的联接不畅通，以及相应政策法规的滞后，使得很多工作没有得到后续发展，获得国际认可。& m# Z4 ^3 ^7 P" k
1 ~' H# K& `; ?2 q9 i

" l8 b  z/ Z/ b) |% R中国干细胞存储库目前有三十余家，以新生儿为主要存储对象。此外，还有不少上市公司开始进军成人市场。但是目前，只有造血干细胞存储库获得国家认可并颁发有牌照，也只有造血干细胞公共库有相应政策，且各省份政策不同。现在国际上较公认AABB、FACT认证，而我国对存储库的资格认证、质量控制上没有相应统一标准。明文规定的欠缺使得市场管理易出现鱼龙混杂的局面，细胞技术易被过度渲染和滥用，且安全堪忧。9 g  m3 J) z, G4 _6 R4 v9 F
5 _! J0 V# n* s" d5 Y' \

& a  v' i3 k* i3 M干细胞产业发展：风险与前景并行，规章制度当理性护航3 x  N- C0 L# u9 R

- {: u; M" S. s( }* d
. L; d, X+ B' ]1 F7 _干细胞再生医学作为研究、医疗热点，备受瞩目，因其应用价值、前景的不可估量，深受国际资本的追捧。但是细胞治疗作为一个新兴产业，尚有很多未知与不确定。纵然我们有很多研究进展，临床上也取得一定成绩，但是对其安全性顾虑、产业整体性规划等方面仍需要我们理性对待。
! j4 ]# T6 ^# J$ S0 S' ?6 F" y
# h. }: d! i# _) o8 C7 [. K5 f
3 M) E( d9 M7 V7 a- [4 ]这种未知性探索需要有个明确的法规框架和发展走向保驾护航。回顾我国细胞产业政策的出台历程：3 t) ?# k6 a* w( b. r
( I# L1 k6 k& B1 ?& q
  ~- [, H# i- H4 z* _; d
2009年，卫生部将干细胞治疗技术纳入第三类医疗技术，但是审批却迟迟不得回应；
/ h3 o& x. e  g& r/ m/ O# E) f4 m  O2 F# v  i- [1 u+ l

: ~: s& ]9 P2 N. B/ D  S( j  i! s2011年卫生部责令暂停所有干细胞临床研究和应用，细胞临床应用进入冰点时期；
- q( J6 w. B2 |' ]3 a5 t- S# D/ j

( ~; |. V0 x) q- u0 |& P2013年，CFDA发布《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》等征求意见稿；$ X8 B& T3 U7 W6 b/ a. V2 l5 `

7 F: u( V/ z1 E: j$ Q. T) i4 Y0 V9 M+ i3 X7 g' d, n" p
2015年5月国务院取消干细胞移植、基因芯片诊断等第三类医疗技术临床应用注入审批。8月，卫计委会同国家食药总局发布《干细胞临床研究管理办法》、《干细胞制剂质量及临床前研究指导原则》。截止中国的干细胞治疗发展才算真正开始有章可循。* L4 k5 w. E" p4 g5 l1 n

' g1 F) X) x4 y* J$ T1 U/ W; l0 P. Q
& h0 m0 I) v  r  v& m8 o6 ~细胞产业发展的瓶颈在于安全性和可控性。从基础科研矢志不渝的攻坚、临床转化的安全应用到产业的整体规划，干细胞产业需要有统一的治疗标准、严格的审批监管制度，在保证人类健康的大前提下，有条不紊的发展。
/ O& L/ ^& U. @" R4 ~/ Q; a+ X5 m: T' r: y. b
备注：本文部分内容参考自《财经国家周刊》、财经国家新闻网2 f& O6 F1 A( e5 h8 g, J

qlzfgxb

最终还是要有疗效，真的能治病才行