【海通医药】不得不看的干细胞沙龙行业电话会议纪要20151202

林辉

行业观点：自从2008年美国总统奥巴马上台允许联邦资金资助干细胞科研以来，干细胞行业得以迅猛的发展。尤其是2012年英国科学家约翰·格登和日本医学教授山中伸弥因为iPS技术获得诺贝奖之后，国际上干细胞行业更是迎来了空前的发展高潮。但是同期由于我国政府出台自查自纠的文件，制止干细胞行业混乱发展的局面，国内干细胞行业反而迎来了寒冬。随着干细胞科研技术的快速进步，干细胞市场的覆盖度的逐渐加大以及资本市场的热切关注，国内干细胞行业有望在国家政策的正面引导下，迎来又一个蓬勃发展的春天。现阶段，国内涉足干细胞领域的公司基本都在做存储，已有一定的盈利规模，但是市场存储率相对国际上依然偏低。未来，在政策放宽的情况下，干细胞在科研、治疗领域会有更大的突破。
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【海通医药】不得不看的干细胞沙龙行业电话会议纪要
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) Y+ }3 w( w; i' h4 B主持人：郑琴7 H+ X4 F6 @8 D* n! A% p
嘉宾：博雅干细胞副总裁耿总  s& q6 p6 p: q9 D# M# z8 h/ g

3 }9 M5 L$ X, A# F/ {主持人：大家好，我是海通医药分析师郑琴，我们今天非常荣幸地请来了博雅干细胞科技的副总裁耿总。首先我先给大家简单介绍下耿总。耿总，2011年进入博雅干细胞科技有限公司，目前担任副总裁兼营销总监，主要是负责市场营销工作，主要的方向是干细胞的存储业务，同时协管科研合作、临床应用等业务。之前工作于北科生物和诺华制药，是行业的资深专家。
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耿总：谢谢主持人。感谢大家对本行业的关注。作为行业的老兵，先简单介绍我们整个行业的发展或者趋势。干细胞行业发展大致分为几个阶段：
5 V- f/ l$ o$ f9 M# T& E# F4 B+ l7 j7 l 第一阶段，摸索发展期。干细胞行业最初始于1968年，当时第一次骨髓干细胞移植成功，1988年，脐带血造血干细胞移植成功。然后，就随着科技的慢慢的发展，应该说是比较慢的; X, D+ ?* [. p( `
。一直到1999年，我们国家开始在脐带血造血干细胞这块出台了一些制度。99年，卫计委（当时的卫生部）出台了就是特殊血库的形式对干细胞行业进行一些规划，有7家库当时就是这样开始建立的。由于当时在科研的方向上、资金配套上，以及政策的制定上，都不是很完善，所以说最早期通过国家卫计委批准的7、8家，一直就是以这种公司化的形式运作，一直发展的不温不火的。这种状态，差不多一直维持了十年。
' i9 `+ F# E, G第二阶段，蓬勃发展（野蛮生长）期。2008年奥巴马上台，允许联邦资金可以用于干细胞科研，以此为契机，干细胞行业快速发展。我们国家也是差不多那时候开始蓬勃发展。但是对于干细胞行业来说，不仅是我们国家，在全世界范围内，政策制度都是比较滞后、不健全的，一旦发展的很快的时候，就可能处于野蛮生长，已经无序了。所以，08、09年，在全国各地建了很多库，还有一些进行了一些干细胞的治疗，造成了市场上鱼龙混杂的局面。从09年，10年前后，市场和舆论的反馈以负面的信息居多。
1 K  L2 C6 V9 q# y+ d第三阶段，整顿、恢复期。11年年底，12年初，国家出台文件，让干细胞行业进行自查自纠。干细胞行业从野蛮生长的顶端被打到谷底。此后的一段时间，干细胞市场开始进行慢慢的恢复。13年国家重新出来3个办法。科研的管理办法、基地的管理办法、干细胞质量的管理办法，但是市场上反馈不是很大。干细胞行业依然在艰难的发展着。
% V8 m/ k: v0 G$ |0 s. C第四阶段，发展新阶段。15年年初，卫计委、药监局、科技部，把干细胞基础化研究已经抬高到国家战略的高度。然后15年7、8月，药监局、卫计委又出台了几个办法。干细胞科研管理办法，明确了干细胞科研的很多要素，同时也出台了干细胞制剂、质量的管理办法，对干细胞制剂的厂家、制剂的标准，也做出了一些规定。这应该来说就把干细胞行业拉入了正规。11-09，卫计委、药监局又联合举办了干细胞学习的第一次研究班，学习班的目标人群就是来自全国的主管这块的行政管理人员。我的理解，既然国家7、8月出台了这几个文，然后11月举办了这个涵盖全国30个省份的卫生、药监管理人员，可能近期也会有一些相应干细胞行业的细化的制度。9 v( j& e! c' Q3 J
总结一下，我就是简单地回顾了干细胞行业在国内的发展，一开始干细胞行业科学的发展还是比较缓慢的。07、08年随着科技的快速发展，跟着美国对干细胞的重视，我们国内也蓬勃发展了。因为国家的政策制定上是滞后的，也因此走过了一些弯路。首先，在干细胞蓬勃发展的时候，出台自查自纠的文件，来制止干细胞行业这种相对比较乱的局面。对于干细胞市场的发展，国家在慢慢理顺，在慢慢往者正面引导的方向走。所以我的预期，将来干细胞行业会越来越好。整个从科学的发展来说，本世纪以来干细胞研究的科学家获得诺贝尔奖，从市场覆盖来说，从政策引导来讲，包括资本关注度来讲，都是到了风生水起的地步。现在基本都在往正路上走，国家政策制度在一步步进行细化，现在已经具备可操作性，会引发整个行业的大的发展。2 z& j5 d1 f* J/ L: t& S: Q* t
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' c! \* `9 X; WQ1：干细胞在哪些疾病治疗上有明确疗效？! @7 j# J; ~, E6 [7 {, p3 f
A1：目前，有100多种疾病都进行过干细胞的治疗。目前比较成熟的一些，干细胞在在糖尿病方面的使用，干细胞在免疫系统疾病（系统性红斑狼疮、干燥病）的使用、股骨头坏死、心脏方面或、小儿神经科、在中老年颅脑外伤，都有很多成功案例。用在这么多病种里面，主要是用了干细胞的两种机理：一种是干细胞的复制或者说是分化功能；另一方面是干细胞的内分泌或胖分泌的功能。对免疫系统疾病（系统性红斑狼疮）的治疗，干细胞能分泌细胞因子，能对体内微环境进行调节，修复和改善微环境。一般来说是这两方面的功能同时发挥作用。总的来说，干细胞在很多疾病上效果不错。目前定位在，用常规的药物、疗法效果不明显的情况下。- d1 n) {5 {1 ?2 [
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Q2: 您刚才一直在”可能“，临床应该是比较明确才好，在科研上，定向分化都比较困难，到了人体内，人体内微环境那么复杂，万一要是残留怎么办？
7 z" }6 [9 [" m  R2 ], m; X4 d0 oA: 为何用“可能”目前没有明确的法规，科研的实验的手法和设计相对比较粗糙，& c6 z2 k, f/ N1 O+ \- A
出于严谨角度讲，不敢多说；但是一旦国家出台相关政策，科研办法按照国家的相关流程操作，那么出来的结果肯定是比较有效的。三甲以上医院用干细胞的治疗的不少，但是发表的文章不多，是因为从伦理上、观念上很难过。国家没有相应的规范，实验没有统一的标准。如果抛开学术论文，网络宣传很多，但是从科学上讲，不可取。: ~. x- j6 Z. _, Q7 ^' j: M5 y
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Q3：媒体、网络上:干细胞行业是骗子行业?( m) m  T- x' P. O) g& O1 Z: b/ {
A3: 没有规范的，市场上鱼龙混杂。因为舆论是倾向于传播负面消息。希望国家有个规范的文件，需要严谨的制度规范去引导，前景是美好的。0 l) l1 b8 n- L1 K. a

; q% ]3 v) z4 L7 K# XQ4：干细胞在美容行业的应用？
' n: w0 K% v8 }+ c& \A4：不仅是美容，干细胞在抗衰老前景非常好，在改善整个人的健康状态是不错的。因为有政策法规的缺位，知名的干细胞公司很少用在美容，或者说没有宣传。, ?+ s; d& c1 p6 |6 h  ^- @: ~
市场方面:干细胞的存储、研发，下来才是治疗，但是没有放开。所以基本都是在做存储6 x8 ]8 Q+ V6 |
市场份额也未发展到应有的份额，欧美存储能占到10%左右，国内1%不到，一旦政策放开，经济好，考虑我们的基数，由1%--2%，一旦合法化，市场很大。更不用政策没放开，如果一旦放开，市场会很大。* ]- P9 i) A3 v" N
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Q5：脐带血用不上？1 H/ n, I+ J: h1 ]: x! u* B
A5：有误解。脐带血应用，在逐级增加：1、行业本身存储的量比较小，市场基数比较小，存脐带血的最大也就十几岁，得病的概率小，没有显现出来，目前用不上。随着客户的增加，随着时间的累计，这个作用会逐级增加。2、脐带血造血干细胞在治疗小儿白血病上是有明显疗效的。' X" p/ f+ Q4 A8 t2 V* g) w, m
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Q6：脐带血造血干细胞量少，不能发挥作用？
! [; m4 l( y* D# J! s% v& CA6：脐带血造血的比较大的缺陷:扩增能力差，在使用上会受到限制。间充质干细胞扩增能力强。如果成年人用可能不太够。一，脐带血造血干细胞的量是天然的，跟治疗病人的位点的配合，二，跟病人本身的健康状态也有关系，三量少，受限。所以现在临床上也出现了一些策略应对，脐带血造血干细胞和间充质和配合使用治疗病人，间充质干细胞可以改善体内的微环境，协助脐带干细胞更好的发挥功用，目前随着脐带血存储越来越多，几份脐带血干细胞一起用，治疗效果不错。7 Y3 y- T5 }7 P8 v

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Q7：很多公司在做，如何体现公司核心竞争力?因为政策没放开，那业界模式是怎么样的?
. J, S. K4 i& U# R9 gA7: 现阶段主要是收取存储费用，未来应该是存储、研发、治疗一条龙服务，存储为治疗服务，在全产业布局。目前为何只停留在存储，存储离病人远，比较安全，存储为主，为长发展。为客户服务，收取存储费盈利。如何区别，因为国内没有什么标准，国家没有统一的标准，能符合国际上的最高标准的比较好；品牌角度，如我们公司，2012年度品牌，增加可信度。所以两方面，一是技术标准，二是品牌建设。另外因为客户无法主动了解，定位为服务行业，提高服务质量。采取由外向内的战略。
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2 P2 _0 E3 }7 S* m5 PQ8：目前干细胞治疗未放开，主要是政策问题还是技术限制？$ \7 w  c& @/ U% b8 v  A
A8: 最核心的方面，是政策为主。目前从可转化成临床方面的技术，基本国内跟国际上在同一起跑线。我国有优势，人口多，病种多。一旦政策落实许可，发展很快。国家没有一个统一的标准规划，没有统一的安全、活性标准，用在临床上，没有国标的话，不敢用。% b! x3 f+ D4 }+ e
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Q9：干细胞存在异质性，有否进一步提纯干细胞?我们要应用的时候，是先分化增殖还是用前体细胞?如果一家公司得到AA级认证，但是没有拿到牌照的话，能否用于治疗？学习班具体学习什么？5 k" [. x: u% S, g9 v6 g6 Q
A9：1、干细胞存储的细胞来源，新生儿的脐血、脐带、胎盘提取的，客户付费存储。怎么使用也是听客户的。科研也是这两种，来源是国家设立的公库，公司要有一定规模的公库，公库来自于与医院合作来。2、细胞输入，造血干细胞扩增能力欠缺，一般存储多少就用多少。而间充质干细胞根据临床医生要求，扩增后使用。目前使用，大部分是用的前体细胞，输入体内，进行诱导分化。3、关于牌照问题，这是历史遗留问题。所谓的牌照是，脐带造血干细胞的存储，但是后来有各种各类的干细胞并没有相应的牌照，国家在这块是缺位的。2 b5 U/ \% u$ R+ [
牌照知识针对脐带造血干细胞，不针对其他的干细胞。目前之所以混淆，是因为部分公司的宣传策略。卫计委和药监局，科研、临床应用，干细胞制剂配合治疗，没有提到牌照，国家的方向是以GMP认证检查标准，回避历史遗留问题，符合标准就可以应用临床，短板，GMP的具体申报流程、标准没有明确。4、1109 联合学习班，针对两个文，如何去报备、如何监管，如何事前事后指导工作，这个具体可以看网站动态和具体文件。相当于内部培训，一旦培训到位，近期会出来一个具体实施细则。. G; s& U7 E) }; Y

. w9 {% S, M$ n$ Y& N) ~1 ~Q10: 过去几年iPS技术的发展，是否不需要再去存储干细胞？
: H5 N& x9 s& u: v/ G. [9 D# s+ xA10：iPS目前很热。2012，诺贝尔奖给了IPS的科学家，而我们2012出台了自查自纠文件，所以是矛盾的。但是目前来说，iPS应用到临床还很遥远。从生物角度讲，干细胞含有遗传信息，用自体比异体的好，安全；市场，存取2万/20年，买异体相同价钱。感性: 无法保证，如果不存储脐带造血干细胞，如何保证到时可以用到IPS之类的干细胞，存储类似买保险。
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* |3 F5 W) E3 F1 V% F5 OQ11：干细胞存储收费模式？存储量达到多少，可以达到盈亏平衡？
5 H- J3 x+ A) L' _8 n/ ZA11：目前国内公司分两种，一，第一年付制备费用，后续付储藏费用等，二是一次收费，给予一定折扣，鼓励一次性付费。关于盈亏平衡，公开资料来说，毛利率70%，自己测算。! X$ Q3 ]& `; }. ?+ I& ~
关于后续使用规定，公司和客户协定；脐带血造血干细胞扩展性欠缺，一般一次性用完，间充质干细胞，免费提供一定的量，后续要收费。
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