探讨如何将临床干细胞转化研究做到规范、合法？

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目前大众、媒体和干细胞研究者均比较倾向于认为我国的干细胞研究（多被称之为干细胞治疗，干细胞移植）的现状比较混乱、缺乏监管、不规范。从干细胞之家的论坛中也能看到这一点。据我从干细胞之家的发言来判断：似乎临床医生多倾向于临床干细胞的谨慎应用，但干细胞基础研究者多主张对干细胞临床应用给予严格管理，甚至应给予严厉谴责（也许的判断不对，供参考）。临床医生和基础研究者的思路有些不同，比如以前论坛中有医生说干细胞治疗，治不好也没什么坏作用，但基础研究者恐不能接受该说法。而这位医生的说法在医院里恐怕比较有代表性。我们不能否认我国干细胞工作者对世界上干细胞临床转化的贡献，也可以说是巨大的。在目前这种研究水平下，我们停止不去做，看美国FDA的眼色，等别人的临床试验结果，是肯定不对的。那么在目前的状况下，我们除了谴责目前干细胞治疗存在的灰色地带、黑色市场等，能否也给予一些建议和意见？如何能将我国干细胞临床试验做得规范、合理？, P) ]8 b0 o& S7 f( u( [
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1.干细胞是属于新技术还是新药？是新药的话周期会较长，可能10年后才能正式上市，若属于新技术可能会快一些。具我的了解目前卫生部还没明确干细胞治疗归医政司，还是药政司管。请了解情况的研究者能介绍一些。国外按什么管理呢？
" D  {1 F) c' D# `) f% z8 G2.卫生部于2009-03-16印发关于《医疗技术临床应用管理办法》的通知（卫生部 www.moh.gov.cn），第一次把干细胞治疗技术归为第三类医疗技术范围。第三类医疗技术指：涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证的医疗技术：克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、基因治疗技术、异基因干细胞移植技术、瘤苗治疗技术等。该规定的第三十二条：卫生部负责审定第三类医疗技术的临床应用。第五十七条：本办法发布前（2009年5月1日）已经临床应用的第三类医疗技术，医疗机构应当在本办法实施后6个月内按照本办法规定向技术审核机构提出医疗技术临床应用能力技术审核申请。在本办法实施后6个月内没有提出技术审核申请或者卫生行政部门决定不予诊疗科目项下医疗技术登记的，一律停止临床应用第三类医疗技术。第五十八条异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。0 A+ B' F1 f5 p0 C7 H# k
   问题（1）： 按卫生部的规定，干细胞临床治疗性研究需上报卫生部，由卫生部负责审批。目前还有不少医院在2009-5-1以后开展干细胞治疗，估计获卫生部批准的可能性很小。不批准就自行临床应用，岂不是违法？如果是违法，国家为什么不出面制止呢？是因为法不责众？! o# k4 K5 z! L" c9 u( z
（2）医疗机构在具备什么相应的人员、设备、设施、技术条件的情况下，才能开展干细胞临床治疗研究？必须是三甲医院？具备GLP实验室（国家制药标准实验室）？国家目前尚未制定明确的监管规范和细则，存在一些监管空白。据说有关部门正在制定相关的细则和标准。! f. r& j$ ?$ Y  b# k, Z' Y
3. 国际干细胞学会（ISSCR）于2008-12-3给予的《干细胞临床转化指南》讨论了将干细胞基础研究应用临床上需考虑的科学标准、临床准则、管理规则、伦理以及社会问题。也是目前世界上公认的准则，但还非常不具体和详细、全面。参考阅读：# E( S+ a- ?/ F, y
（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... EB%B9%E6%D4%F2.html）（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... AF%D6%B8%C4%CF.html）   6 @  ?3 i( M+ D8 Q1 ]: U& k# K
（http://www.stemcell8.cn/forum-vi ... AF%D6%B8%C4%CF.html）
) |$ J( ?* l3 F' r4 l+ t/ t) I( N该指南讨论了干细胞临床转化研究的三个主要方面：(1)细胞制备与生产；(2)临床前研究；(3)临床研究。/ C+ j- y# _2 B+ J2 n& @
问题：
3 v4 P8 M) d* k8 r' Y（1）对于细胞制备与生产，我个人认为公司的设备和技术会比较专业，比较标准。但公司介入后，成本太高，比如一个分离骨髓干细胞的试剂盒就8000多元，分离一个自体骨髓干细胞成本一次就1万多。我估计该试剂盒成本可能只有几百元而已。间充质干细胞一代公司要卖1万1仟左右（能理解其中在医院的公关费用），自己生产不会超过仟元。据说上海某出事医院（见http://www.stemcell8.cn/forum.ph ... mp;page=1#pid343715）开始也是使用某国内干细胞大腕所制备的MSC，后来发现其中利润太大，就自己生产，结果该牛人不满（肯定影响了收入），出事后就开始落井下石了。另一方面，干细胞经长途运输，可能细胞死亡和活性均受影响。如果细胞制备公司就在医院附近，细胞成本价也比较合理，我还是建议由专业公司来制备细胞，让使用单位来进行质量检测比较好。
2 Y% H1 T' d) Z" e8 x. f（2）临床试验的入组标准是什么？适应症等选择，使用什么样的干细胞，对大部分疾病来说目前还没有一个公认的标准，但还是可以参考一些已发表的文献。临床做到循证医学研究，并不是很容易，随机分组也比较难做到，除非一些病人较多的大型医院，而大型医院又往往比较谨慎地开展干细胞研究，因此对于小医院做到循证医学就很难了，恐怕也是治疗数百列，只能发几篇国内文章的主要原因。, c( i8 E1 J* u; D- Q) a( f
3．除外上述卫生部的管理办法和ISSCR的转化指南，还有哪些法规、标准可以参考和借鉴？哪位能多提供一些这样的规则和标准？
# o+ c: {6 n& c4.关于干细胞治疗的收费问题。国外临床试验不收费反而给患者钱，但由制药公司或政府支付大量的临床前研究费用。我国的国情不同，干细胞临床试验不收费恐怕行不通，但最好是少收费，不要高出成本价太多。是否能做到收费标准不同，比如无效不收费？# U/ e* v! Y: l/ g. ^; i

quanquan326

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- h; z  q4 K/ h6 w$ _确实如此，干细胞临床应用标准还是要统一化，而且需要有国家机关的监管。该行业才能够长期有序发展。

jzwklu

虽然干细胞治疗到目前还不成熟，但是临床试验是时候了，只有大量临床试验的数据分析，以及伴随临床试验出现问题的解决，干细胞治疗才能逐渐成熟。我认为不能因为技术不成熟而抵制进行临床研究

米儿2003

干细胞还是应该尽快出台准入标准，像药厂的GMP一样，有这个行业的标准！规定只有准入的单位才能够生产，这样会好一些吧！

douax0110

用于实验科研是可行的。用于临床应该再研究
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youtellme

我认为合法性不是去探讨，而在规范的基础上去做治疗。无论如何干细胞必将会在这个世纪是一种新的治疗手段，也必将是一种争议。规避治疗的本身必然导致技术落后，在中国不是缺乏敢去做治疗的医生，和敢去做的公司。而是缺乏一种统一的管理制度，医院对公司的治疗产品应有评价，政府对医院的治疗方法应有规范（而且监管到位），必须要走的是临床申报这一条路。不然做再多数据再好效果都等于零。其实等国家做出来标准的时候，应该是这个行业没前景的时候了。踏踏实实做好公司的基础研究，比一些公司做什么ＩＰＳ有用的多，用一个争议去领先另一个争议是不明智的。也是中国行业的悲哀，打败你的其实不完全是高尖端技术，精是最需要的，奉劝做公司做研究的别只顾发文章搞成果，发的文章有几个上完研究生的人会看的，数量跟含金量是一个不一定成正比的关系。老外啥都不行，国家管的也严，但人家有水平的文章从来不比中国发的少。缺少的不是管制、不是规范、不是文章，而是一种态度。

sunsong7

华夏干细胞产业技术创新联盟等倡议规范干细胞技术应用 * S* D) D! d( T" U
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来源：科学时报　2011-07-25  
. T* ~7 U& D! w6 v华夏干细胞产业技术创新战略联盟、中国生物医学工程学会干细胞工程分会、细胞产品国家工程研究中心和国家干细胞工程技术研究中心7月8日联合发布《关于干细胞技术开发与临床应用的联合倡议》，旨在规范干细胞技术医学转化，推动相关法规、伦理及标准建设，促进干细胞战略性新兴产业健康、有序发展。. p- M5 A$ C, U
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我们呼吁开展干细胞技术开发、治疗研究和临床应用的相关机构和人员自觉承担起社会责任和规范行为，遵守国家相应的法律、行政法规、伦理准则、管理规范和国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》。4 r2 W3 Z! F0 _1 _$ ]
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我们应责无旁贷地推动干细胞技术、产品相关质量标准，及其临床研究方案与风险控制预案的制订，积极推动我国干细胞研发和应用的标准化和规范化进程。* Y1 {2 X  h, Z. T5 q
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我们呼吁相关学者专家、工程师、政府官员和所在机构开展广泛的合作，积极推动干细胞技术创新联盟建设，共同突破制约瓶颈，促进干细胞产业链的形成和健康发展。
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0 H/ C* ^  F& o& n- r7 F我国仍然缺乏干细胞技术产品开发及应用的相关法规和标准，至今尚无干细胞药物获得批准，干细胞再生医学技术给我们带来的战略机遇期不会太长，一旦错失良机我国将在这场技术革命中再次被边缘化。我们希望政府积极明确行政分工，配置必要资源，尽快完善相关政策法规和技术标准，迎接干细胞医学革命的挑战。
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干细胞技术因其在生命科学、新药开发和疾病的预防与治疗这三大领域的潜在应用前景，被广泛认为是人类健康工程和生物医药产业的重要组成部分，预期在未来若干年内将出现量变到质变的飞跃。; W6 Q3 |0 _  A- P! T9 u9 Y
  （文章来源：科学时报）0 b& |, L8 F) D1 u

' P/ \# G% q0 m$ b3 k联合倡议书全文详见：关于干细胞技术开发与临床应用的联合倡议 http://www.stemcell8.cn/thread-42953-1-1.html
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bljxs

我接触干细胞也有5年了，接触的干细胞种类也不算少了，我们现在所说的干细胞，像脂肪来源的干细胞，其实是一个细胞群，因为没有一个特定的标志去证明，所以存在纯度无法鉴定的问题，制定出的检定规程就无法说服官方，《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》中明确提出纯度和均一性的要求，所以个人认为当前干细胞领域的专家应该先确认某种细胞的具体标志，有个判定的标准，不然各个企业有自己的一套标准，国家很难管理。

haiq1984

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现状啊，但是也不能因噎废食吧，做为医生我觉得还是应该在坚持原则的前提下去尝试的，毕竟这是一个新方向！