美国研究人员成功利用基因疗法治愈白血病

细胞海洋

白血病治疗取得突破性进展2 H' I& L) ^0 _, V- j  s1 V
研究人员认为，新疗法也为治疗其他癌症提供了路线图
3 K+ g, B, ^! F+ a5 `. J● 人民网驻美国记者  陈一鸣
, L' p. U+ C: \) F' s, m5 W* d: H( S/ p& ?
2011年08月11日21:36    来源：人民网-国际频道     手机看新闻" b* v7 @" s+ U2 ~/ P8 j

/ N7 D8 C. H; E美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中，两人体内的白血病细胞完全消失，另1人的白血病细胞也大为减少。# V+ p5 d4 ]9 X- C. ]
" r% ]5 Q$ H% |8 z2 d: w2 b
　　美国媒体认为，这一成果不仅为白血病的治疗提供了新的途径，而且为医学界过去20年探索基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新的希望。
6 f- h0 T1 N2 r* y
0 u0 s( \" [4 W# s4 u3 O3 R0 E% u　　“连环杀手”
0 m& g7 {% v& _# F
# V" u0 @1 n8 Q* b. V$ E/ S2 `　　经过改造的T细胞一面杀死癌细胞，一面进行自身增殖; {& V, V# }) E6 m( v* F7 P5 ^0 z
* D7 M8 K) U0 a# a: ?8 Y5 H# ^
　　慢性淋巴性白血病是一种最常见的白血病，目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植，但并非对所有病例都有效果。
* m9 L$ L& {0 ^& ]8 D1 E$ }
2 C& m' G9 x) y8 u' J* I　　近年来，医学界一直希望通过提高免疫系统功能来治疗癌症，并已对人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞做了不少文章。T细胞在胸腺内分化成熟，然后“移居”到周围的淋巴组织中，“T”是英语中胸腺一词“thymus”的首字母。研究人员对T细胞进行了基因改良，然后“派遣”它去杀灭癌细胞，但效果有限：经过基因修改的T细胞不是再生情况不良，很快在体内消失，便是对正常组织破坏极大。
; t( c# P" `' `  E/ G% V" r# V" Y, M' F  Z
　　宾夕法尼亚大学基因疗法专家卡尔·琼率领的试验团队对相关技术进行了改进，把一种新的遗传基因注入T细胞中，并向其发出信号，让它一面杀死癌细胞，一面进行自身增殖。“我们在T细胞的表面安了一把钥匙，使它能打开只有癌细胞上才有的锁。”研究人员迈克尔·卡洛斯说。
3 A/ `  n9 `/ Z8 O; @( s  U+ {+ K3 K" P. b
　　卡罗拉解释，这种疗法不是刺激人体的免疫系统，而是“提供了一个免疫系统”。这种经过改进的T细胞可以消灭白血病细胞表层的一个分子，不仅对现存的癌细胞有效，而且新的癌细胞一旦出现，便立即予以歼灭。T细胞本来便可向病毒发起进攻，现在又被改造成了对付白血病细胞的“连环杀手”。
4 [; C2 A; c; G* c7 D
' M5 S& Z0 B) E$ z& p% N　　效果显著4 L; Y/ Z3 I# t; @" N8 O. |. Z$ U* \

) ]1 I: b, q+ z3 p; _: h　　两名患者体内未发现白血病细胞的情况已保持一年) R4 U! @  B6 u+ h3 H* l$ B

& E8 V) l& S- \- h　　在临床试验中，研究人员先在3名志愿者身上抽血，提取出数百万个T细胞，然后在实验室中对其进行“改装”，再把“改装”好的T细胞注入志愿者体内。" W6 x  o6 g+ d) D+ n7 N3 ?
+ p" I9 H" Z0 q# F7 u0 Z+ C) z
　　研究报告介绍了一名64岁志愿者的情况。这名志愿者起初毫无反应，但两个星期后开始打颤、恶心、发烧，像是得了流感。医生表示，这是白血病细胞大量死亡的反应。几个星期后，志愿者体内已检查不到白血病细胞，但“改造”过的T细胞仍然存活，随时准备杀灭新生的白血病细胞。这名志愿者在50岁时患上白血病，一直接受化疗，后来标准的用药剂量已不起作用。他通过宾夕法尼亚大学发表声明说，自己感到“非常幸运”。
/ [3 u! Z7 S! t6 g
% ^* p& r4 F1 B7 g! g/ v6 {! T　　目前，两名患者体内没有发现白血病细胞的情况已经保持了一年。不过，这种疗法也杀死了一些抗感染的细胞，志愿者正接受针对这一副作用的治疗。
" C; R1 x9 _: X" i+ a8 d  }- N+ a8 K$ |  u/ Z, L
　　宾夕法尼亚大学的研究团队希望，今后可通过进一步的试验，尝试用这一方法治疗胰腺癌、卵巢癌和其他类型白血病。另有研究机构表示，他们对用这种方法治疗前列腺癌和脑瘤更感兴趣。此外，研究人员也认为，该方法还为治疗肺癌、骨髓瘤和黑色素瘤等其他癌症“提供了路线图”。
2 K. f2 e! Y1 A0 ?* T5 b( s3 v
0 y/ A  C) f% b- N　　态度谨慎; E6 Q' z; J9 D! b

* I/ n# m. J" {3 b. J5 P( u: w　　尚需扩大试验规模，并观察更长时间6 _; \7 O0 z- n2 s
% C: m  q2 C. e7 X
　　不过，俄勒冈州波特兰一家癌症治疗中心的研究人员沃尔特·乌尔巴认为，尽管新的成果“非常了不起”，但由于临床试验的规模不大，对试验结果应持谨慎态度。他说：“现在只有3名志愿者，而不是100名。”此外，他认为另一个重要问题在于，这些T细胞究竟能否持续发挥作用，以防止白血病复发。“这些患者一、两年后的情况如何将是关键。”乌尔巴说。
' H, L+ F% n& q. F& w3 ]
% o! p' e- @5 n3 n& z　　试验团队负责人卡尔·琼也承认：“我们只进行了为期一年多的临床试验，需要看看疗效到底能持续多少时间。”他表示，至少从目前来看，“临床试验的效果好得令人惊奇”。研究团队已决定，再多征召4名志愿者。. i. L* I6 |0 D% s

5 E1 e& X7 E7 \( |) Y+ L: c, T　　这项研究成果10日同时发表在美国《新英格兰医学杂志》和《科学转化医学》杂志上。★3 R, f, I2 ?* I2 C4 F+ d& H4 |* m

1 v7 {" I1 Q% _8 n1 ^7 j1 r7 P　　（人民网洛杉矶8月10日电）