哪位老师能推荐几篇关于单基因遗传病在ips水平上进行遗传修饰的文章

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这样的文章绝大部分在干细胞之家都能找到，注意文章检索。人的iPS基因修饰较难，目前是zinc finger nuclease (ZFN)-mediated (Soldner et al., 2011) 和 helper-dependent adenovirus (HDAdV)-mediated (Liu， 2011），以及BAC克隆介导。这三种方法附件文章都有描述。

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另外一篇基因修饰iPS的文章（来自http://www.stemcell8.cn/thread-45885-1-1.html）

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回复 jane2011 的帖子4 n6 I2 ?- \, c$ Q1 }

, w. D; ^/ D9 x' \; w: N/ ?' hnature那篇文章(2009）先用lentivirus vector转导野生型靶基因进入fibroblasts,再诱导转染后的成纤维细胞为iPS。该方法使用的是比较弱的启动子，不是目的基因的原位修复，相信仅适用于很少数的疾病的治疗，尤其是不需目的基因高表达的疾病（至于什么疾病，恐怕需要试验才能知道了）。相信大部分疾病不适合使用该方法，建议使用ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法改造iPS，再诱导为目的细胞。

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回复 jane2011 的帖子
2 R& k- i( @; p; k. s7 U3 k0 Y" E% p
应该是这样。使用慢病毒无法控制插入位点，不像同源重组，因此无法替代突变的基因组。