哪位老师能推荐几篇关于单基因遗传病在ips水平上进行遗传修饰的文章

jane2011

哪位老师能推荐几篇关于单基因遗传病建立ips模型后，通过遗传修饰纠正缺陷基因，再定向分化为特定细胞，评估遗传修饰效果，这样的文章。非常感谢！:D

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这样的文章绝大部分在干细胞之家都能找到，注意文章检索。人的iPS基因修饰较难，目前是zinc finger nuclease (ZFN)-mediated (Soldner et al., 2011) 和 helper-dependent adenovirus (HDAdV)-mediated (Liu， 2011），以及BAC克隆介导。这三种方法附件文章都有描述。

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jane2011

太感谢了，正是我需要的，记得在科学院听过有关bac克隆的报告。:lol

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另外一篇基因修饰iPS的文章（来自http://www.stemcell8.cn/thread-45885-1-1.html）

jieniao1

我就是做这个课题的，只是在GM1-gangliosidosis ，也是单基因遗传病的！用的ZFN和IPS的！

jane2011

回复 jieniao1 的帖子
( Z3 _$ C! K5 m3 d% s0 l% s1 u* Q! S* ^7 q6 `
是吗，用ZFN遗传修饰ips是不是很难？文献上效率只有百分之几。

jane2011

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! q/ P% E; g  t9 K, i/ S6 v& l0 D0 J7 k( x/ a2 s7 A; f
呵呵，谢谢了

jane2011

请教username老师，我看了你分享的几篇文章，在ips水平上遗传修饰用的是ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法，但nature那篇文章（A´" }* s0 A6 U6 M0 X, s* n5 y; f
ngel Raya，2009）是利用原代或传代的fibroblasts,用lentivirus vector的方法修正基因。我想问一下lentivirus转fibroblasts的方法适用于哪些情况。如果我手上的材料是单基因突变的病人fibroblasts,能用这种方法吗？或者还是要先诱导为ips,再采用ZFN的方法进行修饰？非常感谢。

细胞海洋

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- O( F  k% F* e% V! [  T7 W回复 username 的帖子
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& x% r2 `( d9 H7 z  i请教username老师，我看了你分享的几篇文章，在ips水平上遗传修饰用的是ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法，但nature那篇文章（A´ngel Raya，2009）是利用原代或传代的fibroblasts,用lentivirus vector的方法修正基因。我想问一下lentivirus转fibroblasts的方法适用于哪些情况。如果我手上的材料是单基因突变的病人fibroblasts,能用这种方法吗？或者还是要先诱导为ips,再采用ZFN的方法进行修饰？非常感谢' k; i" @& u9 G
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