哪位老师能推荐几篇关于单基因遗传病在ips水平上进行遗传修饰的文章

jane2011

哪位老师能推荐几篇关于单基因遗传病建立ips模型后，通过遗传修饰纠正缺陷基因，再定向分化为特定细胞，评估遗传修饰效果，这样的文章。非常感谢！:D

jieniao1

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兄弟啊！你说的这些都是现在很时髦的实验技术啊！如果实验室没有这些现成的技术，没人做过，你要是全自己开发做的，不是很简单啊！诱导IPS为目的细胞，lentivirus,转基因鼠，我们课题组也在做呢！没文献中说的那么容易。
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应该是这样。使用慢病毒无法控制插入位点，不像同源重组，因此无法替代突变的基因组。

jane2011

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9 S, S  @/ ?. l' a% _5 T多谢指点，我现在会用了

jane2011

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呵呵，你这么一解释，我明白了，我就是在想他用lentivirus转的话，原来坏的基因也还在啊，又没有被替换掉，只是表达量的差异。应该是少数疾病适用于这样的方法。谢谢了:D

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nature那篇文章(2009）先用lentivirus vector转导野生型靶基因进入fibroblasts,再诱导转染后的成纤维细胞为iPS。该方法使用的是比较弱的启动子，不是目的基因的原位修复，相信仅适用于很少数的疾病的治疗，尤其是不需目的基因高表达的疾病（至于什么疾病，恐怕需要试验才能知道了）。相信大部分疾病不适合使用该方法，建议使用ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法改造iPS，再诱导为目的细胞。

细胞海洋

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你要询问谁 就点击他回复贴中的回复按钮 这样他才有可能看到 像我10楼那样提问

细胞海洋

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请教username老师，我看了你分享的几篇文章，在ips水平上遗传修饰用的是ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法，但nature那篇文章（A´ngel Raya，2009）是利用原代或传代的fibroblasts,用lentivirus vector的方法修正基因。我想问一下lentivirus转fibroblasts的方法适用于哪些情况。如果我手上的材料是单基因突变的病人fibroblasts,能用这种方法吗？或者还是要先诱导为ips,再采用ZFN的方法进行修饰？非常感谢
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帮助9楼的朋友提问

jane2011

请教username老师，我看了你分享的几篇文章，在ips水平上遗传修饰用的是ZFN和(HDAdV)-mediated 的方法，但nature那篇文章（A´0 \( z+ F. ~4 y8 h
ngel Raya，2009）是利用原代或传代的fibroblasts,用lentivirus vector的方法修正基因。我想问一下lentivirus转fibroblasts的方法适用于哪些情况。如果我手上的材料是单基因突变的病人fibroblasts,能用这种方法吗？或者还是要先诱导为ips,再采用ZFN的方法进行修饰？非常感谢。

jane2011

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/ r: @& w& ?; F* t- _3 ^呵呵，谢谢了