Nature：人类干细胞的基因编辑（附原文）

坤明

* m. D( b% s& |, p% {  }, x

1 _3 o+ p! u  H- z( i' x/ N+ ~基因添加技术已被用来治疗一些遗传病，但毒性仍是一大问题。这使得基因修复(仅以缺陷基因为目标)成为一个有吸引力的替代方案。Luigi Naldini 及同事在本文中报告了在人类造血干细胞(HSCs)中成功进行的定向基因组编辑。他们通过量身定制输送平台和培养条件克服了以前所存在的障碍。
1 F; t8 L8 W/ o7 \/ S1 q3 g. @. m
这种方法的治疗潜力通过向来自健康供者和一位“与X-相关的严重复合免疫缺陷症”(SCID-X1)患者的HSCs的IL2RG基因的一个突变热点中插入一个纠正性cDNA得到了演示。
1 _: {. S- Y/ A# L! G  i# d; K& I. d& Q
通过基因编辑的HSCs产生功能性淋巴样细胞，后者相对于那些携带破坏性IL2RG突变的淋巴样细胞具有一个选择性生长优势。
) \& ?6 T$ G& Q4 `" q- H
& E* G0 @" ~$ ^8 O8 D8 O. d: U' @1 D2楼原文 感谢michaelgibh提供

michaelgibh

这个不错，相对于在iPS中进行基因编辑，在造血干中进行基因操作，更有应用前景，尤其是对于与血液有关的疾病治疗。