Nature：人类干细胞的基因编辑（附原文）

坤明

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) N0 M1 |/ j9 A/ t* A" ^基因添加技术已被用来治疗一些遗传病，但毒性仍是一大问题。这使得基因修复(仅以缺陷基因为目标)成为一个有吸引力的替代方案。Luigi Naldini 及同事在本文中报告了在人类造血干细胞(HSCs)中成功进行的定向基因组编辑。他们通过量身定制输送平台和培养条件克服了以前所存在的障碍。- k, {; q4 a# o3 n

9 _3 w$ c/ t% U这种方法的治疗潜力通过向来自健康供者和一位“与X-相关的严重复合免疫缺陷症”(SCID-X1)患者的HSCs的IL2RG基因的一个突变热点中插入一个纠正性cDNA得到了演示。
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+ e& J4 O( u7 t; ?+ y& H# e通过基因编辑的HSCs产生功能性淋巴样细胞，后者相对于那些携带破坏性IL2RG突变的淋巴样细胞具有一个选择性生长优势。: Z  I& v. |6 E  L( n$ P  m' H/ V

5 K8 \  P; S+ y' n, r7 w$ Q/ P2楼原文 感谢michaelgibh提供

michaelgibh

这个不错，相对于在iPS中进行基因编辑，在造血干中进行基因操作，更有应用前景，尤其是对于与血液有关的疾病治疗。