Nature：人类干细胞的基因编辑（附原文）

坤明

$ M: V0 Y2 p" i  a! O. r4 |) t

+ J9 t/ z) X; R+ [) f$ d+ I基因添加技术已被用来治疗一些遗传病，但毒性仍是一大问题。这使得基因修复(仅以缺陷基因为目标)成为一个有吸引力的替代方案。Luigi Naldini 及同事在本文中报告了在人类造血干细胞(HSCs)中成功进行的定向基因组编辑。他们通过量身定制输送平台和培养条件克服了以前所存在的障碍。# {0 ^& h9 u# p; T  Z! ?

- P8 S1 v- c1 X- c* w- W' s这种方法的治疗潜力通过向来自健康供者和一位“与X-相关的严重复合免疫缺陷症”(SCID-X1)患者的HSCs的IL2RG基因的一个突变热点中插入一个纠正性cDNA得到了演示。
% {# v8 e2 O2 p: X: S0 v- c
4 ^( N$ X6 n% G通过基因编辑的HSCs产生功能性淋巴样细胞，后者相对于那些携带破坏性IL2RG突变的淋巴样细胞具有一个选择性生长优势。' A( w) i! N3 Y9 K% p. \$ ~& c

1 s8 f# t# U% R+ V- X2楼原文 感谢michaelgibh提供

michaelgibh

这个不错，相对于在iPS中进行基因编辑，在造血干中进行基因操作，更有应用前景，尤其是对于与血液有关的疾病治疗。