Nature：人类干细胞的基因编辑（附原文）

坤明

& Z2 l* a$ V$ g/ f4 v) n% \, m' d2 @: }, x
基因添加技术已被用来治疗一些遗传病，但毒性仍是一大问题。这使得基因修复(仅以缺陷基因为目标)成为一个有吸引力的替代方案。Luigi Naldini 及同事在本文中报告了在人类造血干细胞(HSCs)中成功进行的定向基因组编辑。他们通过量身定制输送平台和培养条件克服了以前所存在的障碍。
5 z/ Y8 c9 ]6 s) b) r1 x; n4 o% ?
# U- D; x9 s. }2 P0 X% W, L这种方法的治疗潜力通过向来自健康供者和一位“与X-相关的严重复合免疫缺陷症”(SCID-X1)患者的HSCs的IL2RG基因的一个突变热点中插入一个纠正性cDNA得到了演示。
' d" f0 J, \( }5 I
* u! d7 s8 G/ M- S+ Q通过基因编辑的HSCs产生功能性淋巴样细胞，后者相对于那些携带破坏性IL2RG突变的淋巴样细胞具有一个选择性生长优势。' L) @* L6 f) r, E

2 q# ]. G* V, l2 j; j2楼原文 感谢michaelgibh提供

michaelgibh

这个不错，相对于在iPS中进行基因编辑，在造血干中进行基因操作，更有应用前景，尤其是对于与血液有关的疾病治疗。