CAR-T细胞疗法学习体会

helong

CAR-T细胞: 肿瘤治疗的特种兵部队6 S+ I. T9 k& \+ v  |; x) j$ K
背景：
: `' Q9 N& @2 d% C1.        肿瘤问题日益严重；
1 ^1 M+ Q6 l0 q2.        各种方法粉墨登场，强调个性化多学科综合联合治疗说明无能无奈；
& s8 y- ~, H1 {& }% R3 e% M3.        肿瘤免疫治疗进展位列2013年度《Science（科学）》十大科技突破之首，虽然主要说的是免疫检测点checkpoint单抗，但提及的CAR-T现时风头（疗效和风投）已盖过检测点单抗之盛。' N0 u- ~$ g/ `, f( j; ~3 r
优势：+ z( t) D4 W+ C8 i- u9 b0 j
1.        疗效显著甚至神奇，特别是对白血病；8 Z/ p- z: d4 x
2.        疗法代表着当今最先进的肿瘤治疗技术，比疫苗、靶向治疗、常规的免疫细胞（如LAK、TIL、CIK）过继治疗和TCR转基因免疫细胞治疗、checkpoint单抗等都更有前景。
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' v% k/ P+ w8 B/ j0 S8 W( a不足：
1 _$ `* k: x7 l/ A尽管一俊遮百丑，不能被胜利冲昏头脑，要谨慎乐观：# p( x! U1 e$ ?
1.        安全性问题（医学上往往是安全第一，疗效第二）：污染、预处理、毒副作用（细胞因子风暴、脱靶毒性等）、癌变；
1 L( x3 F* r+ T; x9 |3 A% v' O2.        技术复杂：基因重组、（病毒）载体构建；细胞采集（单采）、分选、扩增、转染、筛选；化疗预处理、支持治疗；4 Z! m. d' ]/ `& ^& }, ]* K
3.        临床试验的患者数量、时间数据都尚待时日；7 {- a# t3 ]0 V+ j
4.        这么费时、费力、费钱，结果必然是治疗应用费用昂贵（目前估计上市后，一次治疗费用可能为30~50万美元，还不包括支持和后续治疗费用；检测点单抗约12万美元一个疗程；DC疫苗9.3万美元一个疗程）；: i7 q7 V9 I7 J) F- A- m4 H
评论：' b, y( o# n8 L( \
1.        诺贝尔奖预测：尽管免疫细胞过继治疗ACT与骨髓移植BMT/造血干细胞移植HSCT（已于1990年获诺奖）、供者淋巴细胞（白细胞）输注DLI有异曲同工之处，美国NCI的ACT开创者Steven Rosenberg极有可能与TCR（复合体）、共刺激/第二信号的研究开创者共同获奖；
/ R9 W/ u9 ~5 \2.        CAR-T细胞：魔鬼训练过的特警或特种突击队士兵；分子靶向治疗药物或单抗：定向子弹或导航仪；checkpoint单抗：纪检委反腐行动组（松刹车）；ACT治疗就是踩油门加油；* T  f" r% l* M2 C9 A" D
3.        CAR-T治疗表现与肿瘤自发消退/自愈（包括Coley’s毒素、TNFα疗法）表现情况相似之处：细胞因子风暴/发高热；. n0 @' C2 F7 G+ i4 ?! F0 w
4.        CAR-T治疗可能成为肿瘤治疗的标准疗法（治疗的成功很大程度证明了以前治疗方式的错误？！）？白血病疗效提示手术患者，术后即可进行CAR-T治疗以清除循环肿瘤细胞CTC从而预防复发转移；放化疗应该不再是常规方案，也许只是预处理方案；靶向治疗主要是联合协同；早期发现的患者可以早期用checkpoint单抗？/ e6 i9 r7 o$ X6 W3 m' o6 `4 A+ p
5.        尽管CAR-T细胞是特种兵，仍然需要施行人海战术，而且CAR-T治疗主要是着眼于杀、祛邪、打黑，应该意识到扶正、唱（倡）红的重要性：白血病CAR-T治疗后很多患者仍然需要造血干细胞移植；checkpoint单抗反腐后的疗效；远期疗效和身体状况应该有赖于人体的免疫系统功能情况；: o# q+ {) F! B: l9 U
6.        肿瘤疗效评价标准问题：肿瘤消退是金标准吗？存活时间、生活质量、成本等呢？7 I$ K' n/ l: r4 L1 J7 D
7.        CAR-T在中国可能水土不服：尽管我国免疫细胞治疗属于第三类医疗技术，但中国政策目前还不允许转基因技术及其产品应用于人体。

tim1403

这个体会很到位，尤其到了中国后有可能会变味，我估计3-5年后能应用到国内的临床就不错了！

元芳

tim1403 发表于 2015-5-14 11:08 4 x5 f. [1 L4 l$ y$ T! Y6 m9 e
这个体会很到位，尤其到了中国后有可能会变味，我估计3-5年后能应用到国内的临床就不错了！

0 L1 L+ ^4 i  ~8 P6 h7 v按照中国药监局的办事风格，10年不错了。君不见多少国外的特效药，被国情挡在门外。

h951595223

CAR-T细胞怎么做的，求指导

hameln

要是想要让他进入寻常百姓家 希望这些治疗能进入医保范围 不过首先 国家到底啥时候能允许···

我是丁香

好文

tim1403

如果CAR-T作为第三类医疗技术应用的话，我想很快就会有医院开展（事实上已经有部分医院已将针对个别患者利用外来技术已经开展治疗，但是很贵，治疗一次收到15万左右），但是真正要做法临床上的大量应用，还需要开展许多临床实验，但是这个资金谁来出，这就是关键到能否快速在国内进展的因素，当然法规配套的出台也是关键。不过依照目前的政策走向，要快估计是很难的啦！

cg001

不错，这个值得学习一下

chenlin080102

受教了

Ivan0108

什么时候国家能整体将生物免疫治疗纳入医保就好了