- 积分
- 24651
- 威望
- 24651
- 包包
- 140401
|
用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行
- w4 G" Z3 t* q( ^8 r3 Y来源:来宝网 / 作者: / 2016-03-31
+ A9 Q# O7 h1 X+ c
9 w2 e4 L. b" t4 x亨丁顿症,一个不能治愈的神经退化症状,是由亨丁顿蛋白(HTT)的变异造成的。之前在老鼠中删除基因的治疗并不成功,因为HTT在早期发育被需要到。
% e7 w" g4 U& ?* W F6 c. r# Y2 e0 w刊载在美国国家科学院期刊的研究中,研究员发现一个方法选择性的在成年鼠大脑中弄空HTT,由此开拓了治疗亨丁顿症的新道路。: B1 X2 X* X# d) }0 e
减少变异HTT的表达是研究员显示亨丁顿症症状的重要策略。相当多的努力被投入到研发siRNA和反义寡核苷酸以抑制变异HTT在成年大脑的表达。不幸的是,这些手段也抑制HTT的表达,导致削弱HTT正常功能的副作用。
! r% ^ g" J+ r, b' e" U$ l( B% }应用有条件的HTT敲除老鼠,来自中国科学院基因和发育生物研究院的团队,报道了在成年鼠神经元弄空HTT并不引发亨丁顿相关的神经退化或可识别的症状。
4 s. [7 i: L: w' b可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白减低了胰腺癌和避免死亡。$ c# ?8 [* k) {$ @) Z m
这项研究建议HTT可能在人类中扮演了年龄-和细胞类型相关角色,成果指向有时效性的治疗通道。另外,成果也建议在成人中弄空HTT可能是个有效疗法。
8 o% ]. g) k, `! h3 U4 L
! A6 s. N) B: ^* h8 N3 x$ w( Lhttp://www.asianscientist.com/2016/03/in-the-lab/huntington-selective-knockout/
$ \4 [2 V2 ^* @' [ F. s! \, r- A( ` |
附件: 你需要登录才可以下载或查看附件。没有帐号?注册
-
总评分: 威望 + 2
包包 + 10
查看全部评分
|