基因泰克多发性硬化症药物获FDA优先审评资格

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基因泰克多发性硬化症药物获FDA优先审评资格9 D+ i  w  ~' X
来源：药明康德 / 作者： / 2016-07-014 g)
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0 O0 K3 F/ U# U0 i罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）近日宣布，美国FDA已接受了其在研药物OCREVUS（ocrelizumab）的生物制品许可申请，并赋予其优先审评资格，其最终审评结果将于今年底揭晓。同时，欧洲药品管理局（EMA）也接受了OCREVUS的上市许可申请。OCREVUS的适应症为原发性进展型多发性硬化症（PPMS）和复发性多发性硬化症（RMS
% g8 |& I: N5 M0 X1 k/ j) @: S4 w" U 事实上，早在今年二月，FDA就已赋予OCREVUS突破性疗法资格认定，这是多发性硬化症药物获得的首个突破性疗法认定。如果最终在美国和欧盟得到批准，OCREVUS将成为首个能同时治疗这两种多发性硬化症常见亚型的药物，二者共同占到了所有多发性硬化症病例的95%。
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, T. `  p( o6 c! o8 V# c& e多发性硬化症是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的慢性自体免疫病，患者由于髓鞘遭到损坏，使得神经元接连受损，并引起炎症反应。患者会出现肌肉无力、肢体疲倦、视力下降等症状，最终可发展至身体残疾。多发性硬化症常会出现多次复发的情况，且在两次复发之间，可能会有数月甚至数年的时间没有任何明显的症状出现。事实上，在所有的多发性硬化症患者中，有约85%都会出现症状复发后又缓解的现象。而剩下的患者主要为原发性进展型多发性硬化症，表现为自病程开始后，疾病就持续性的恶化，没有明显的症状缓解现象。这是多发性硬化症的一种严重病程类型，占所有病例总数的约十分之一。原发性进展型多发性硬化症治疗效果差，预后不佳，常用于多发性硬化症治疗的修饰疗法对于该疾病亚型通常无效。0 C9 M) A9 p! t. W6 ~5 `% v  O8 g
OCREVUS的到来给这一难治疾病的患者带来了希望。该药的活性成分为ocrelizumab，是一种全人源单克隆抗体，可选择性地靶向作用于CD20阳性的B细胞。这类B细胞被认为是多发性硬化症的重要病因，可造成髓鞘和神经元轴突的损伤。因此，ocrelizumab可减少CD20阳性B细胞对神经元及髓鞘的攻击，起到保护后者的作用。在近期完成的三项III期临床试验中，OCREVUS被证实能够有效延缓疾病进程，达到了主要和关键次要临床终点。)     7 ^7 v- O5 H6 A" u* |" V) P: r) G
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“OCREVUS是首个能够同时延缓原发性进展型和复发性多发性硬化症致残性进展的试验性药物，” 基因泰克的首席医学官和全球产品开发主管Sandra Horning博士说道：“我们很高兴看到OCREVUS的上市申请被接受，这一药物将有望明显改善上述疾病患者的生活质量。我们将继续与EMA和FDA密切合作，以将这一药物早日带给多发性硬化症患者。” 参考资料：
$ D! u0 z  F4 Q+ j3 r" T: b7 | [1] Roche’s marketing applications for review of OCREVUS® (ocrelizumab) in two forms of multiple sclerosis " accepted by EMA and FDA6 m0 i. [# w" v) b
[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Genentech’s Investigational Medicine Ocrelizumab in :  Primary Progressive Multiple  
) K6 p+ Q3 s! w& m% ?[3] National Multiple Sclerosis Society