Arrowhead在美国大选前夜发布乙肝候选药物ARC-520被FDA叫停

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来源：新浪医药新闻 / 作者： / 2016-11-102 M* B: u  q& {/ ~

# M1 N4 N  m5 L9 w当美国选举占据各大媒体头条新闻时，似乎为了尽量减少曝光，当地时间8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals ($ARWR)宣布，其治疗乙肝药物ARC-520被美国FDA叫停临床研究，该药物之前曾被吹捧为可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因为这则消息在9日上午受到打击，盘前交易中其股价下跌20％左右。, U! t' V  }' w$ ?9 x
ARC-520旨在对逆转录过程的上游起作用，这和当前标准的核苷酸和核苷类似物起作用的位置类似。ARC-520中RNAs的小干扰（siRNA）旨在减少HBV蛋白以及用于生产病毒DNA的RNA模板水平。它的目的是对所有沉默的乙肝病毒基因产物起作用。% P  z% M7 y5 @: U" |* L
被FDA叫停的是正在12名患者中进行的Heparc-2004研究。公司在一份声明中表示“这是公司对灵长类动物的非临床毒理学研究中使用EX1（肝脏靶向，静脉给药运载工具）后，对所产生的问题做出的响应。”然而，该生物技术公司强调，FDA“没有表明临床试验暂停是基于任何人类临床表现。”
6 Y2 R. E& j+ M. i. g2 z, N目前，Arrowhead公司还没有收到正式的书面通知。但是在来自FDA的口头通知中，暂停临床试验是由于正在进行的灵长类动物毒理学研究中，其最高剂量的死亡造成的。
( W( ?1 r: J( o, o* i2 o' ?" A6 ]4 wArrowhead公司称，这项研究包含“比人类临床使用更高剂量的EX1”和“高于公司以前的动物毒理学研究中使用的那些剂量”。造成这些动物死亡的原因还不清楚，但Arrowhead认为动物毒理学研究的结果显示与剂量水平有关。4 u% V" x) @. z
早在8月这家位于加利福尼亚州的生物科技公司就宣布，已经通过投资者筹集了4500万美元现金，以帮助加强其药物研发。9月份公司又与安进公司（$AMGN）签约了价值6.74亿美元心血管RNAi协议。  Y* ?: [: C! X3 [" c8 w+ ~
Arrowhead公司正在开发多种基因沉默技术，并向诺华支付了3500万美元购买了大部分RNAi资产以及三个临床前候选药物权益。
1 S; ?2 T4 L& w7 g8 c! |2011年，Arrowhead购买了罗氏（$RHHBY）RNAi平台，从而把这项技术从大型制药公司迁移到小型生物技术公司。* {3 _" m( ^6 t( R
同时，Arrowhead一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取获得第一个上市的RNAi药物。
7 r+ R# D1 }) j. l+ b1 y# bAlnylam公司最近也有自己的麻烦，由于在I 期和II期临床试验时使用最高剂量导致3名患者肝酶升高，结果导致了停止RNAi肝病候选药物ALN-AAT的开发。受此消息影响，在9月下旬交易中损失了约5亿美元的市值。& S8 B0 f2 y2 q; m# E
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http://www.fiercebiotech.com/bio ... ews-hep-b-candidate+ a' h% }  H9 W5 d$ H& m# L