FDA 批准通用型 CAR- T 疗法进入临床试验

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FDA 批准通用型 CAR- T 疗法进入临床试验: V1 l# g: t1 Z  R  @) s) H- b
来源:药明康德 / 作者: / 2017-03-10/ ^8 K" c/ |& Q( F9 e
施维雅（Servier）、辉瑞（Pfizer）和 Cellectis 公司联合宣布，美国 FDA 批准了通用型 CAR- T 疗法 UCART19 IND（Investigational New Drug) 资格，可在美国进入临床发展，用于治疗复发 / 难治性急性淋巴细胞白血病适应症。) L- }; A" N8 g2 P4 m" H$ k
UCART19 是正在开发用于治疗表达 CD19 的血液恶性肿瘤的同种异体 CAR- T 细胞疗法产品候选物，经 TALEN 基因编辑。最初，UCART19 被开发用于急性淋巴细胞白血病（ALL），目前处于 1 期临床阶段。与现有基于 T 细胞的自体产品相比较，UCART19 具有同种异体、冷冻状态、“现成型”等优势来克服当前自体方法限制的潜力。6 |2 H2 H: |7 q$ ]3 R

0 }4 t6 ], e/ {) Y▲Cellectis 的 UCART 产品线（图片来源：Cellectis 官网）
  `6 u2 H# o; q$ |  C) d; g施维雅公司正在赞助关于 UCART19 的名为 CALM 的 1 期阶段研究。2015 年 11 月，施维雅从 Cellectis 获得了由施维雅和辉瑞共同开发 UCART19 的专有权。CALM 临床试验于 2016 年 8 月在英国开始，它是一个开放标签的剂量递增研究，旨在评估 UCART19 在复发性或难治性 CD19 阳性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。, h3 L& r  m6 ]: ?; ?, m; G
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2016 年 12 月 14 日，国立卫生研究院（NIH）下属的重组 DNA 咨询委员会（RAC）开会审评了 UCART19 候选物以及 CALM 临床方案。2017 年 2 月 1 日，施维雅公司向 FDA 提交了 IND 申请，并获得了辉瑞公司的支持。有了这项 IND 批准之后，CALM 研究将扩大到美国的多个临床试验中心，包括位于德克萨斯州休斯顿的 MD 安德森癌症中心。1 I& q/ H7 f3 P( W
施维雅临床开发肿瘤学主任 Patrick Thérasse 博士说道：“UCART19 是一个创新的同种异体 CAR- T 疗法，我们非常高兴看到施维雅获得了相关第一个 IND 批准。B-ALL 是一种破坏性的疾病，为了洞察这种新的肿瘤免疫学方法在 B -ALL 患者中的疗效和安全性，CALM 这项研究是关键。”) k8 F: i% w, W& M, @5 h+ E
辉瑞公司 CAR- T 研究部门副总裁 Barbara Sasu 女士也评论说：“辉瑞对这种在研 CAR- T 方法治疗 ALL 和其他 B 细胞恶性肿瘤的潜力感到兴奋。我们很期待有机会在美国进一步研究这种方法。”6 x8 o- o1 ^' x$ X. N/ ~& k
在 2017 的前瞻中，诸多业内资深人士认为 CAR- T 疗法将在今年迎来爆发。今年 2 月 7 日，Cellectis 公司曾宣布其通用型 CAR- T 疗法 UCART123 获得了美国 FDA 的 IND 批准，成为第一款获美国 FDA 批准进入临床试验的此类产品。我们期待越来越多的好消息，祝愿越来越多的 CAR- T 疗法能够尽快问世，造福患者。
6 ?8 }( A, G  {! g) f/ Y0 P5 o( |参考资料：0 }2 ^0 I5 u. z7 A8 c$ o
[1] Servier and Pfizer announce FDA clearance of IND application for UCART19 in Adult Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia# d, e, D% f( g9 ?& B' O
[2] Cellectis 官方网站
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