帕金森病首批免疫疗法将挺进 2 期临床

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帕金森病首批免疫疗法将挺进 2 期临床1 ^& Y) e! a! n2 ~6 |& r, g
来源:药明康德 / 作者: / 2017-04-10
& b/ E3 I0 e$ H& ]" U" Y. E近日，专注于开发蛋白质免疫疗法药物的美国生物技术公司 Prothena 宣布，其与罗氏（Roche）合作研发的针对帕金森病的单抗药物 PRX002 将进入 2 期临床试验。, \: q, F1 D% G2 E& d8 A

, f) x3 O/ _* P5 A  j& X5 A帕金森病是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病，它是仅次于阿兹海默病的第二大神经退行性疾病，在中国有一百多万患者。目前针对帕金森病的药物只能改善症状以及延缓病情发展，并不能从根本上治愈疾病。7 x( H2 B( L4 j' n! B
与阿兹海默病类似，引起帕金森病的罪魁祸首也是一种非正常折叠蛋白的沉积。这种叫做α-synuclein 的蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞，造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。Prothena 公司的 PRX002 正是一种针对α-synuclein 的单抗药物，它可以阻止非正常折叠的α-synuclein 蛋白在大脑中的传播，并将其清除出大脑，有望从根本上解决帕金森病。
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3 }* M: G2 M( U" K▲α-synuclein 引起帕金森病机理（图片来源：Parkinson’s Disease Foundation）9 h7 X2 q, B9 t9 g: p# C) _: x- F
Prothena 已经完成了在帕金森病患者中的 1b 期临床试验，这项试验的主要数据于去年 11 月公布，而具体数据在近期进行的国际阿兹海默病和帕金森病会议（Alzheimer's & Parkinson's Diseases Congress）上展示。这也是帕金森病免疫疗法研发中第一次公布的临床数据。试验发现 PRX002 能够迅速进入患者脑部，并减少α-synuclein，尤其是聚积的α-synuclein 蛋白水平。患者血清中α-synuclein 浓度下降了多达 97%。此外，这个药物也展示了良好的安全性和耐受性数据。& g5 R! ]# N! w1 x1 {  J9 |
罗氏在 2013 年与 Prothena 达成协议，共同开发 PRX002（罗氏的代号为 RG7935）。在 1b 期积极数据的基础上，双方共同决定将在 2017 年第二季度开始 2 期临床试验，试验将测试多个剂量的 PRX002 每个月注射一次能否改善患者的症状。- F$ D) d- A7 ^9 A! Q. x
主持了 1b 期临床试验的美国贝勒医学院（Baylor College of Medicine）教授 Joseph Jankovic 博士表示：“我的病人经常问我怎样才能阻止帕金森病的发展，我想这是第一次不仅仅治疗症状，而是彻底改变疾病进程的尝试。”2 Q/ r( o' @% N

; O8 H. p. D1 W$ \- p▲Prothena 的研发管线（图片来源：Prothena 公司官网）
( q5 W  P5 X# H2 w& i8 }. j6 JProthena 并不是唯一一家开发α-synuclein 靶向免疫疗法的公司，此次会议专门有一项议程讨论免疫疗法的研发。包括 Affiris、Biogen、AC Immune、Proclara、NeuroPore 和 BioArctic 在内的多家生物技术公司都在开发这类药物。% P$ d. q5 N4 s8 C. G
我们希望 Prothena 和罗氏的临床试验顺利进行，早日为帕金森病患者带来可以真正治愈疾病的新药。
$ S% J9 m- |0 m5 g$ d. s0 d4 O参考资料：
( h7 |9 f2 }1 F5 f; M3 M1 h  |5 ?( S[1] Prothena pushes Roche-partnered Parkinson's drug into phase 2 after initial trial success. q# ~( q0 s) o& y7 X
[2] Prothena 官方网站( f3 H* O5 A6 X! ~8 c