帕金森病首批免疫疗法将挺进 2 期临床

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帕金森病首批免疫疗法将挺进 2 期临床+ }& l* Q; ?3 T4 I/ j9 ^' n4 F
来源:药明康德 / 作者: / 2017-04-10
* Z! `! z3 {% G( t近日，专注于开发蛋白质免疫疗法药物的美国生物技术公司 Prothena 宣布，其与罗氏（Roche）合作研发的针对帕金森病的单抗药物 PRX002 将进入 2 期临床试验。
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帕金森病是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病，它是仅次于阿兹海默病的第二大神经退行性疾病，在中国有一百多万患者。目前针对帕金森病的药物只能改善症状以及延缓病情发展，并不能从根本上治愈疾病。/ Q3 @/ @, F7 C9 J, L- ]% h
与阿兹海默病类似，引起帕金森病的罪魁祸首也是一种非正常折叠蛋白的沉积。这种叫做α-synuclein 的蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞，造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。Prothena 公司的 PRX002 正是一种针对α-synuclein 的单抗药物，它可以阻止非正常折叠的α-synuclein 蛋白在大脑中的传播，并将其清除出大脑，有望从根本上解决帕金森病。
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" @" V! C( _7 ?6 U0 U1 d▲α-synuclein 引起帕金森病机理（图片来源：Parkinson’s Disease Foundation）
7 l5 J6 m# y0 ^7 q4 G3 Q4 G6 M5 S& SProthena 已经完成了在帕金森病患者中的 1b 期临床试验，这项试验的主要数据于去年 11 月公布，而具体数据在近期进行的国际阿兹海默病和帕金森病会议（Alzheimer's & Parkinson's Diseases Congress）上展示。这也是帕金森病免疫疗法研发中第一次公布的临床数据。试验发现 PRX002 能够迅速进入患者脑部，并减少α-synuclein，尤其是聚积的α-synuclein 蛋白水平。患者血清中α-synuclein 浓度下降了多达 97%。此外，这个药物也展示了良好的安全性和耐受性数据。
) g6 Y  H2 U1 N$ w; }$ }. T罗氏在 2013 年与 Prothena 达成协议，共同开发 PRX002（罗氏的代号为 RG7935）。在 1b 期积极数据的基础上，双方共同决定将在 2017 年第二季度开始 2 期临床试验，试验将测试多个剂量的 PRX002 每个月注射一次能否改善患者的症状。
/ o' `5 u0 I$ m! _- w0 e" z( i主持了 1b 期临床试验的美国贝勒医学院（Baylor College of Medicine）教授 Joseph Jankovic 博士表示：“我的病人经常问我怎样才能阻止帕金森病的发展，我想这是第一次不仅仅治疗症状，而是彻底改变疾病进程的尝试。”$ x8 u0 [: ~! a2 D) }5 z
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▲Prothena 的研发管线（图片来源：Prothena 公司官网）7 Z0 R. b) T4 K% x4 p$ G- W
Prothena 并不是唯一一家开发α-synuclein 靶向免疫疗法的公司，此次会议专门有一项议程讨论免疫疗法的研发。包括 Affiris、Biogen、AC Immune、Proclara、NeuroPore 和 BioArctic 在内的多家生物技术公司都在开发这类药物。+ [+ R+ M' Z) d5 s5 q
我们希望 Prothena 和罗氏的临床试验顺利进行，早日为帕金森病患者带来可以真正治愈疾病的新药。
& M6 @7 {5 t) j) k3 `0 O+ Q参考资料：/ T+ i* N5 J3 K) o
[1] Prothena pushes Roche-partnered Parkinson's drug into phase 2 after initial trial success
0 W$ v! q: \8 O9 S5 x[2] Prothena 官方网站, N  r6 [/ t& y' T7 D