Nature社论：困扰干细胞疗法的假阳性

坤明

时间：2014年5月5日来源：生物通0 A- c. {. B' M( Y

( `0 s/ s* V& `8 }0 A1 K: b人们一直希望能够利用患者自身的干细胞对疾病进行治疗，其中用成体干细胞治疗心脏疾病被寄予了厚望。日前，伦敦的一个研究团队对相关临床试验进行了仔细审查。他们发现得出正面结论的都是有漏洞的试验，而完全无误的试验显示这种治疗并无效果。这项研究一经发表就引起了广泛的关注，本期Nature杂志也发表社论对此表示了忧虑。# l9 W$ B* \$ v2 k6 l# H. Q5 J

* f7 e  e( l8 u　　近年来，不少小型的早期临床试验显示，成体干细胞具有治疗心脏病和心力衰竭的能力。这种疗法主要包括，从患者骨髓收集间充质干细胞，然后再将这些细胞注射回患者体内帮助修复受损的组织。在此基础上，许多公司迅速参与进来使其很快得到了商业化。但这些商业化产品的有效性还有待进一步验证。0 G( i% F; m. Q4 _+ H$ w

- i4 m% R6 M4 T2 N2 D　　然而，现实的打击接踵而来。日前，British Medical Journal (BMJ)杂志上发表的一项研究，分析了用骨髓干细胞治疗心脏病的大量随机试验。作者们找到了许多可能影响结果的不符点。事实上他们发现，不符点的数量与文章宣称的疗效呈线性相关，即不符点越多干细胞疗效越强。在少数没有错漏的试验中，干细胞治疗并没有显示出应有的效果。换句话说，干细胞治疗心脏病的故事，可能只是一出《皇帝的新衣》。
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　　作者们指出，存在大量不符点并不一定意味着试验结论无效。但由于临床数据的缺乏，他们无法核查这些不符点是草率报道的结果，还是试验操作上的失误。3 }$ C* A& k2 _1 d# x
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　　为了明确成体干细胞治疗心脏疾病的效力，目前有两个大型的跨国III期临床试验已经开始招募患者。而BMJ的这项研究显示，之前的临床数据并不足以支持大型又昂贵的III期临床试验。尤其是，人们还没有在动物研究中解析这些成体干细胞的作用机制。
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　　最初，研究者们认为这些细胞会发生特化，靶标器官并替换受损组织，但这一观点很快就被推翻。现在人们大多认为，成体干细胞可以治疗损伤位点周围的组织，释放分子引发炎症并促进输氧小血管生长，而这些都是心脏修复的重要过程。* M2 k9 c2 I: z, b

' y6 c! O; T) g　　转化医学一直是二十一世纪的热点话题。的确，如果研究成果只留在实验室内是没什么用的。但这次成体干细胞事件也为我们敲响了警钟，过于急进只会造成资源的浪费。严格审查并不会阻碍研究成果的转化，而是为其提供扎实的基础。  c8 s$ W8 y; N1 [

坤明

False positives：A correlation between error rate and success undermines promise of stem-cell trials.

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