《干细胞临床研究管理办法（试行）》看点

sunsong7

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皇帝的女儿不愁嫁：新规或将推高干细胞临床研究成本

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( r8 Z) `! M8 v& W: }一、征求意见稿的几点进步意义：
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" \; A0 F( Y9 [3 v1. 设立高门槛开放干细胞临床研究，终于迈出临床转化的第一步；: U8 Q- h( I( C" Z4 k% y9 S

5 z% h0 W+ f7 n8 @- k4 m2. 实行临床研究备案制，明确了“干细胞临床研究机构“是责任主体，一改政府大包大揽不作为的“批准制”；
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$ C- U7 W- u# a' h2 @3. 明确规定“不包括基因水平的操作”，破灭了某些意将不成熟的iPSC推向临床的小九九；
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6 \8 J3 s. w( f二、征求意见稿的几个重大缺陷：7 v9 d1 L8 Y- {4 r" [! z2 L8 k

3 Z( O  V0 k2 I' ~* c0 D! I1. 开展“干细胞临床研究”的目的不明确，研究完成后“不得直接进入临床应用”，那么研究的最终价值何在？) [! V0 t& p5 B9 i& L

( S9 z7 B" q+ s+ W2. "如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价"——是不是说干细胞药物注册可以免做临床，如果在临床上已经证明干细胞对于人类的安全性、有效性研究是不是新药注册可以免做临床前药理毒理动物实验？- L0 p; |$ q* i$ Z

1 |' b8 }- S0 o  r9 S3. “开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用”，干细胞临床研究事实上成为了一项“公益”行为，最后谁来买单，政府专项还是股民？羊毛出在羊身上——会不会助长临床研究机构变换名目乱收费的情况？
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/ I$ D- I% W- b8 O+ ~- D- I4. 一方面“干细胞临床研究机构“作为责任主体的，另一方面没有明确利益，有资质的“三甲”医院缺乏积极性，或不作为或“皇帝女儿不愁嫁”，大大推高干细胞临床研究成本；
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5. 将备案监管责任下放到省级，并要求 “省级卫生计生行政和食品药品监管部门应当根据工作需要成立干细胞临床研究专家委员会”，如果省级卫计委找不到“干细胞专家”，或认为没有“工作需要”，那么干细胞临床研究仍将长期停留在“备案无门”的窘境；
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6.  “干细胞制剂质量受权人应当具备医学相关专业背景”，做临床制剂要得哪门子“医学背景”，应当具备执业药师资格才对！
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8 X$ f& N+ ]. t+ Y4 k4 }" @  N7. “干细胞制剂的制备应当符合《药品生产质量管理规范》（GMP）的基本原则和相关要求”，就是说制剂制备应在GMP条件下制备，那么为什么不明确可由第三方专业机构完成干细胞制剂制备，否则将助长“院内制剂”歪风。
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. J( J( D& O% H( ^7 L% v0 g【扩展阅读】& d; {7 m9 H8 w7 p) [) c
千呼万唤始出来，犹抱琵琶半遮面  http://www.stemcell8.cn/thread-65835-1-1.html7 H+ b& R- W, P4 p' r
关于征求干细胞临床研究管理办法（试行）意见的函 http://www.stemcell8.cn/thread-88938-1-1.html
7 X: [# }! ~3 i& J* \6 E《干细胞临床研究管理办法（试行）》解读)  http://www.stemcell8.cn/thread-88935-1-1.html
! |3 m/ Z4 R+ V1 o9 n* N干细胞临床研究管理办法（试行）（全文下载）http://www.stemcell8.cn/thread-88936-1-1.html% [' j  e1 E: w" R  c# k- t
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操盘手放水，股民又遭殃：* O! v$ z, R* I& [8 x3 {3 k% n8 U+ n
证券时报网 2015-03-30 11:38 , I# g* S4 r, v7 |2 ~* o0 N* c

干细胞临床研究望开闸 关注产业链股

3 D& d1 O. U$ s6 B+ p卫计委30日公布关于征求干细胞临床研究管理办法（试行）意见的函，该管理办法由国家卫生计生委与国家食品药品监管总局两大部委共同组织制定。分析称，《办法》的发布，意味着我国干政府细胞产业的发展获得政府批准，将有望快速向前推进。
! O" d/ J! D) Z1 s; y. ]　　《办法》提出，医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。
3 J% S; f" k, c, V# t" y　　《办法》称，干细胞临床研究机构应当具备三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有相对稳定、充分的项目研究经费支持。具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门等七个条件。
! U  P; H& l% w% C( y6 n5 b* Q& A: l7 C4 Q　　机构表示，在医药行业中，干细胞作为新兴前沿领域，市场空间广阔，同时有望迎来政策激励，投资者可积极关注。A股市场上，可关注与该产业链相关的中源协和(65.92,3.640,5.84%)（干细胞库、两款干细胞药物、多个治疗临床技术）、国际医学(19.96,0.490,2.52%)（汉氏联合拥有胎盘相关干细胞库、临床治疗技术）、冠昊生物(73.26,0.260,0.36%)（与北大合作多个干细胞研发项目）等。
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tess1029

前排膜拜

uslzhang

楼主：请问您将上述意见发去了卫生部吗？最好发过去，您的意见挺专业的。

sunsong7

回复 uslzhang 的帖子
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老狼只是信口开河，请大家讨论一下，拿出个成熟意见

WeiTing

回复 sunsong7 的帖子, F4 |- h2 p& s3 u1 ?6 S' U3 J
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"如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价"
/ H( |2 Q% I) k- ]& |1. 附则第五十三条是否意味此管理办法低于以药物申请的临床试验?8 t6 N: Q$ p* o9 n! |6 _
2. 干细胞临床试验可以用非药物的管道申请?

WeiTing

回复 sunsong7 的帖子9 H1 D, v, T; g# {

) \; V5 A; ^4 c/ r/ l) |“院内制剂” ?
* u; ?+ O, t7 W) p$ w三甲以上的医院也未必具备GMP的环境与设备，院内制剂用法规来看也不符合要求，真正的细胞GMP厂才是生产的唯一选择。

icel

回复 WeiTing 的帖子
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这是该办法中，干细胞临床研究与申报新药临床试验的唯一交集，假如这项临床研究只有10例，这种报告在CDE 能有什么说服力？

icel

千呼万唤始出来，但却不具有可操作性。理由：
9 ~3 v" R" h; v9 S1.临床机构申请临床研究备案，如果临床机构独自完成全部，需要提供全套技术资料，其中包括制剂符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》的要求、人员资质、GMP质量管理体系文件等大量与临床机构职能不相干的软硬件条件。但是完成临床研究后，不能进入临床，那么临床机构投资哪里来？烧政府的科研经费。回报是什么？发几篇论文，提交一个准备新药注册的支持材料，这份报告是否符合CDE要求还得另论。6 m2 [6 D0 j6 u5 E- k6 y
2.如果临床机构与干细胞研发机构或将要申报新药的机构合作，研发机构为配合备案，将全部技术资料和GMP文件交于临床机构，它已经建立的技术平台的投资从哪里补偿，回报又是什么？一份临床研究报告？挂个名的文章？5 A' w% y' O( \0 x) t
3.此管理办法的目的是规范临床研究，与新药注册没有直接关系，也不涉及新药注册的临床试验；但是《办法（试行）》提出自文件发布之日起，“干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理'。意思是不按医疗技术管理，按什么管理？按新药？这一脚踢给SFDA，SFDA接球，但SFDA关于干细胞的评审原则至今未出台。
* E. x! R1 K9 W. v: g3月份清零后，无论是被清零机构或准备申报机构，还得缓一阵吧。
3 u+ p+ T$ G6 _4.通篇读下来，感觉医疗机构要进军GMP的节奏，让干细胞新药研发机构情何以堪？

suning5

估计是这三家，内部开会定的。没有资本介入玩不转了。再就是脐带血库可以玩玩。

clapton

很有意思